2020년 7월 진료심사평가위원회 심의사례 공개

심사평가원, 2020년 7월 진료심사평가위원회 심의사례 공개/심사기준실 위원회운영/2020-08-31

심사평가원, 2020년 7월 진료심사평가위원회 심의사례 공개

- Asfotase alfa 주사제(품명: 스트렌식주) 최초 요양급여 승인 -

 

□ 건강보험심사평가원(원장 김선민)은 7월 진료심사평가위원회에서 심의한 ‘Asfotase alfa 주사제(스트렌식주) 요양급여 대상 인정여부’ 등 총 5개 항목의 심의사례 결과를 8월 31일(금) 홈페이지를 통해 공개한다.

 

○ 이번에 공개된 ‘Asfotase alfa 주사제(스트렌식주) 요양급여 대상 인정여부’는 소아기에 발병한 저인산효소증(HPP, Hypophosphatase) 환자에게 투여하는 주사제로 올해 6월 1일 요양급여로 등재되었으며, 투여 전 건강보험심사평가원장에게 사용 승인을 신청하여야 한다.

　　

- 이 중 B사례(남/4세)는 만 1세 미만에 저인산효소증으로 확진된 경우로, 혈액검사상 ALP(Alkaline phosphatase)가 연령 및 성별 참고수치 정상범위 미만이고, PLP(Pyridoxal-5’-phosphate)가 정상범위 초과로 확인되었으며, 방사선사진에서 뼈의 기형 소견이 확인되어 생후 1개월부터 스트렌식주 투여를 시작했다.

 

또한, 약제 투여 후 실시한 임상평가*에서 호전 양상을 보이고, 환자군별에 따른 투여 중지 기준에 해당하지 않아 지속 투여에 대한 요양급여를 인정했다.

* 치료 시작 시, 치료 후 3개월, 6개월, 이후에는 6개월마다 임상평가(키, 체중, 호흡기능, 운동발달단계, 보행기능, 통증 등)를 하여야 함.

□ 이밖에 2020년 7월 진료심사평가위원회에서 심의한 세부 심의 내용은 건강보험심사평가원 누리집*과 요양기관업무포털**에서 조회할 수 있다.

 

* 건강보험심사평가원 누리집(www.hira.or.kr)>보도자료>2020년 7월 진료심사평가위원회 심의사례 공개 (첨부파일)

** 요양기관업무포털(biz.hira.or.kr)>심사기준종합서비스>기준>공개심의사례

 

< Asfotase alfa 주사제(품명: 스트렌식주40mg/mL 등) >

 

가. 투여대상

소아기 발병 저인산효소증 환자로서 다음 조건을 모두 만족하는 경우

                                                     - 다 음 -

1) ALP(Alkaline phosphatase)가 연령 및 성별 참고수치 정상범위 미만이면서 PLP(Pyridoxal-5’-phosphate)

   가 정상 범위 초과

2) 치료 시작 전 방사선사진에서 저인산효소증의 특징적인 골 증상 확인

3) 치료 시작이 만 19세 미만

 

나. 투여 시작 기준

투여 시작 시 아래 각 환자군에 따른 투여 시작 기준을 만족하는 경우

                 -   아  래-

환자군	투여 시작 기준
만 1세 미만 발병환자	저인산효소증으로 확진된 경우

                             - 이하 생략 -

 

라. 투여 중지 기준

1) 치료 시작 후 1년마다 반응 여부에 대한 평가를 실시하여 아래 각 환자군별 중지기준에 해당하는 경우

                                   - 아 래 -

환자군	투여 시작 기준
만 1세 미만 발병 환자 중 호흡기능 손상/부전 환자	다음 중 1개 이상에 해당하는 경우(단, 투여 5년 후에는 연령별 중지 기준에 따름) 1) 중대한 이상반응이 있는 경우 2) 다른 생명을 위협하는 진행성 질환으로 진단받은 경우 3) 치료 시작 2년 이후에도 호흡보조장치를 유지하는 경우

- 이하 생략 -

(보건복지부 고시 제2020-107호(약제), 2020. 6. 1.시행)

 

[별첨] 2020년 7월 진료심사평가위원회 심의사례(총 5개 항목)

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