골수형성이상증후군 항암치료,조혈모세포이식 전처치요법

37. 골수형성이상증후군(Myelodysplastic Syndromes)

[1군 항암제 단독 또는 병용요법]

연번	항암요법
1	cytarabine
2	cytarabine + mitoxantrone
3	cytarabine + daunorubicin
4	cytarabine + daunorubicin + thioguanine(비급여) (제2011-106호: 2011.10.1)
5	cytarabine + daunorubicin + etoposide
6	cytarabine + etoposide + vincristine + isotretinoin (제2015-291호: 2015.12.1) ※ 연소성 골수단핵구성 백혈병(juvenile myelomonocytic leukemia)에 인정되는 요법임

주1. ‘cytarabine’, ‘methotrexate’, ‘hydrocortisone’ 약제는 환자의 상태 및 진료의사의 의학적 판단에

       따라 상기요법 외에 척수강내(intrathecal)로 필요․적절하게 추가 투여 가능함

 

[2군 항암제를 포함한 요법]

연번	항암요법	투여대상	투여단계	투여요법
1	fludarabine + cytarabine주1	기존치료에 불응성이거나 재발된 골수형성이상증후군	2차 이상	관해유도요법, 관해공고요법
2	fludarabine + cytarabine + idarubicin주1
3	azacitidine	세부기준 참조
	(제2006-6호: 2006.8.1, 개정 제2010-12호: 2010.12.15, 개정 제2015-77호: 2015.5.1)
4	decitabine	세부기준 참조
	(제2008-6호: 2008.8.1, 개정 제2010-12호: 2010.12.15, 개정 제2015-77호: 2015.5.1)
5	lenalidomide	세부기준 참조
	(제2019-136호: 2019.5.1)

 

주1. 연번 1, 2번은 식약처에서 지정하는 임상시험 실시기관으로서 다학제적위원회에서 동 요법이 반드시

      필요하다고 협의한 경우에 한하여 인정함. 아울러, ‘용법․용량’ 부분은 다음과 같이 투여 시 요양급여

      를 인정하며, G-CSF는 환자의 상태 및 진료의사의 의학적 판단에 따라 다음 범위 내에서 적절히 투여

      할 수 있음

○ 연번1: fludarabine(30mg/㎡/일)×5일 + cytarabine(2g/㎡/일)×5일 ○ 연번2: fludarabine(30mg/㎡/일)×5일 + cytarabine(2g/㎡/일)×5일 + idarubicin(12mg/㎡/일)×3일 ○ G-CSF: 400㎍/㎡/일×6일

□ 세부기준

연번 3. azacitidine 주사제 (품명: 비다자주 등)

‘Bone marrow blasts가 20% 이하인 골수형성이상증후군(MDS)’으로 확진된 환자로서 다음의 가, 나 중 한 가지 이상을 만족하는 경우                        - 다 음 -   NCCN Practice Guidelines에 의한 IPSS(International Prognostic Scoring System) Risk category 분류에 따라   가. IPSS Low 또는 Intermediate-1인 환자로서 다음 중 1가지 이상에 해당하는 환자 (1) 빈혈이 erythropoietin 또는 antithymocyte globulin에 반응하지 않는 경우 (2) 절대호중구수 1,800/㎣ 미만의 호중구감소증이 있는 경우 (3) 혈소판 수 100,000/㎣ 미만의 혈소판감소증이 있는 경우   나. IPSS Intermediate-2 또는 High인 환자로서 다음 중 1가지 이상에 해당하여 동종조혈모세포이식을    시행할 수 없는 경우 (1) 고령(50세 이상) (2) 활동도가 좋지 않은 경우: ECOG 수행능력 평가 (PS: Performance status) 2 이상 (3) 장기 기능 장애로 인하여 동종조혈모세포이식의 금기증에 해당하는 경우 (4) 적절한 공여자가 없는 경우

 

연번 4. decitabine 주사제 (품명: 다코젠주 등)

‘Bone marrow blasts가 20% 이하인 골수형성이상증후군(MDS)’으로 확진된 환자로서 다음의 가, 나 중 한 가지 이상을 만족하는 경우                                                - 다 음 -   NCCN Practice Guidelines에 의한 IPSS(International Prognostic Scoring System) Risk category 분류에 따라   가. IPSS Intermediate-1인 환자로서 다음 중 1가지 이상에 해당하는 환자 (1) 빈혈이 erythropoietin 또는 antithymocyte globulin에 반응하지 않는 경우 (2) 절대호중구수 1,800/㎣ 미만의 호중구감소증이 있는 경우 (3) 혈소판 수 100,000/㎣ 미만의 혈소판감소증이 있는 경우   나. IPSS Intermediate-2 또는 High인 환자로서 다음 중 1가지 이상에 해당하여 동종조혈모세포이식을 시행     할 수 없는 경우 (1) 고령(50세 이상) (2) 활동도가 좋지 않은 경우: ECOG 수행능력 평가 (PS: Performance status) 2 이상 (3) 장기 기능 장애로 인하여 동종조혈모세포이식의 금기증에 해당하는 경우 (4) 적절한 공여자가 없는 경우   ※ 투여 용법․용량   ‘치료 1주기당 20mg/㎡을(1시간 동안 정맥점적주입) 연속 5일간 시행하고, 이후 치료주기를 매 4주 간격으로    반복투여’하는 방법으로 투여

연번 5. lenalidomide 경구제 (품명: 레블리미드캡슐)

투여대상	투여단계	투여요법
5q 세포유전자 결손(chromosome 7은 제외)을 동반한 IPSS(International Prognostic Scoring System) Risk category 분류에 따른 IPSS Low 또는 Intermediate-1인 골수형성이상증후군에서 수혈 의존적 빈혈*이 있는 환자   * ‘수혈 의존적 빈혈’은 지난 8주내 수혈 받은 적이 있고, 지난 6개월 동안    8 unit이상 RBC 수혈을 받은 경우를 의미함   ‧ 치료 시작 제외 조건: 절대호중구수 <500/mcL 또는 혈소판수 <25,000/mcL ‧ 투여 중지 조건: 경증의 적혈구 반응(치료 시작 4개월 이내에 수혈요구량이 적어도    50% 감소하거나, 수혈을 하지 않았을 경우 헤모글로빈 수치가 1g/dL 상승한 경우)    이 없는 환자   ※ 재투여시 전액본인부담함 ※ 허가사항에 따라 ‘레블리미드캡슐’만 해당함	-	-

 

※ 참고 사항

○ IPSS(International Prognostic Scoring System)*from NCCN Practice Guidelines in Oncology

	International Prognostic Scoring System Risk category
	Low	Intermediate-1	Intermediate-2	High
Overall Score	0	0.5 ～ 1.0	1.5 ~ 2.0	≥ 2.5

                                                    ▲

Score value
Prognostic Variable	0	0.5	1.0	1.5	2.0
Bone marrow blast(%)	<5	5 ~ 10	-	11 ~ 20	21 ~ 30
Karyotypea	Good	Intermediate	Poor
Cytopeniab	0/1	2/3
aKaryotype: Good = normal, -Y alone, del(5q) alone, del(20q) alone Poor = complex(≥3 abnormalities) or chromosome 7 anomalies Intermediate = other abnormalities. bCytopenia : neutrophil count <1,800/mcL, platelets <100,000/mcL, Hb <10g/dL

 

* Adapted from Greenberg P, Cox C, LeBeau M, et al. International scoring system for evaluating

   prognosis in myelodysplastic syndromes, Blood 1997;89:2079-2088

* Adapted from Greenberg P, Cox C, LeBeau M, et al. Erratum. International scoring system for

  evaluating prognosis in myelodysplastic syndromes, Blood 1998;91:1100

 

38. 조혈모세포이식 정처치요법

※암질환이 아닌 환자(재생불량성 빈혈 등)에서 〈조혈모세포이식 전처치요법〉을 하고자 하는 경우에는

보건복지부 고시[개정 제2013-127호, 2013.9.1]에 따라 건강보험심사평가원장이 공고한 〈조혈모세포

이식 전처치 요법〉을 준용하여 실시 시 요양급여를 인정함 (제2007-7호: 2007.11.20)

 

[1군 항암제 단독 또는 병용요법]

연번	항암요법
1	busulfan(PO)(비급여)
2	carboplatin
3	carmustine(비급여) (제2011-106호: 2011.10.1)
4	cisplatin
5	cyclophosphamide
6	cytarabine
7	etoposide
8	ifosfamide
9	melphalan
10	methotrexate
11	mitoxantrone
12	procarbazine(비급여) (제2011-106호: 2011.10.1)
13	triethylenethiophosphoramide (thiotepa)

주1. 위에서 언급된 1군 항암제로서, 조혈모세포이식 전처치요법으로 ‘환자의 상태 및 진료의사의 의학적

      판단에 따라 필요․적절하게 단독 또는 병용투여’ 시 요양급여를 인정함

 

[2군 항암제를 포함한 요법]

연번	항암요법	투여대상
1	busulfan	동종, 자가 조혈모세포이식 시 ※ ‘cyclophosphamide’, ‘melphalan’, ‘triethylene thiophosphoramide(thiotepa)’ 약제는 환자의 상태 및 진료의사의 의학적 판단에 따라 ‘busulfan’ (IV) 단독요법 외에 필요․적절하게 추가 투여할 수 있음
2	busulfan + cyclophosphamide + etoposide	동종, 자가 조혈모세포이식 시
3	fludarabine	동종 조혈모세포이식 시
4	fludarabine + busulfan(IV, PO)
5	fludarabine + cyclophosphamide
6	fludarabine + melphalan

주1.위 투여대상으로 언급되지 아니한 〈제대혈 조혈모세포이식〉의 경우는 〈동종조혈모세포이식〉에

     준하여 요양급여를 인정함

   2.연번 4∼6의 경우 식약처에서 지정하는 임상시험 실시기관으로서 다학제적위원회에서 동 요법이

     반드시 필요하다고 협의한 경우에 한하여 요양급여를 인정함 (제2007-6호: 2007.9.1)