식품의약품안전처 고시 제2018 - 22호희귀의약품 지정에 관한 규정 일부개정고시

식품의약품안전처 고시 제2018 - 22호희귀의약품 지정에 관한 규정 일부개정고시
1. 개정이유
적용대상이 드물고 적절한 대체의약품이 없어 긴급한 도입이 필요한 의약품을 희귀의약품으로 지정하여 희귀질환 환자의 치료제 선택 기회를 증대시키고자 함
2. 주요내용
가. 총 2개 성분을 희귀의약품으로 신규 지정하고 이미 희귀의약품으로 지정한 2개 성분의 대상질환을 변경함(안 별표 1)
1) 적용대상이 드물고 적절한 대체의약품이 없어 긴급한 도입이 필요한 의약품을 희귀의약품으로 추가 지정할 필요가 있음
2) 니라파립 등 2개 성분을 희귀의약품으로 새롭게 지정하고, 이미 희귀의약품으로 지정한 브렌툭시맙 베도틴 등 2개 성분의 대상질환을 변경함
3) 희귀의약품 지정을 확대함으로써 희귀질환 환자의 치료제 선택 기회가 더욱 커질 것으로 기대됨.
3. 기타 참고사항
가. 관계법령 : 생 략
나. 예산조치 : 별도조치 필요 없음
다. 합 의 : 해당 없음
라. 기 타 : (1) 행정예고(2018. 3. 15.∼2018. 3. 26.) 결과 특기 사항 없음
(2) 규제심사 : 규제신설·폐지 없음
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식품의약품안전처 고시 제 2018 - 22호
「약사법」제31조, 제42조 및 같은 법 시행규칙 제15조제10호 및 「의약품 등의 안전에 관한 규칙」제4조제1항 및 제12조에 따른 「희귀의약품지정에 관한 규정」(식품의약품안전처고시 제2018-3호, 2018. 1. 3.)을
다음과 같이 개정 고시합니다.
2018년 4월 10일
식품의약품안전처장
희귀의약품 지정에 관한 규정 일부개정고시
희귀의약품 지정에 관한 규정 일부를 다음과 같이 개정한다.
별표1의 연번 147 및 173을 다음과 같이 한다.

147	브렌툭시맙 베도틴(Brentuximab Vedotin)(주사제)	1. 자가조혈모세포이식(Autologous Stem Cell Transplant, ASCT)을 실패하거나 자가조혈모세포이식 비대상환자에서의 최소 두가지 이상의 이전 복합 화학요법에 실패한 호지킨림프종 환자의 치료 2. 최소 한가지 이상의 이전 복합 화학요법에 실패한 전신역형성대세포림프종(systemic Anaplastic Large Cell Lymphoma, sALCL) 환자의 치료 3.자가조혈모세포이식 이후 재발 및 진행의 위험이 높은(1차 치료에 불응성이거나 1차 치료 후 1년 이내에 재발한 경우 혹은 자가조혈모세포 이식 전 림프절 이외의 부분에 종양 발생) 호지킨 림프종 환자의 치료 4. 피부T세포림프종
173	이필리무맙(Ipilimumab)(주사제)	1. 진행성(절제가 불가능하거나 전이성) 흑색종에서 단독요법 또는 니볼루맙과의 병용요법 2. 진행성(중등도 및 고위험) 신장세포암에서 니볼루맙과의병용요법

별표1의 연번 231 다음에 232에서 233까지를 다음과 같이 신설한다.

232	클라드리빈(경구제)	재발 이장성 다발성경화증 치료
233	니라파립(Niraparib)(경구제)	백금기반요법에 반응한 백금 민감성 재발성 난소암. 난관암 또는 일차 복막암 성인 환자의 단독 유지요법

부 칙
이 고시는 고시한 날부터 시행한다.