안전성․유효성이 입증되지 않은 미허가 줄기세포치료제 시술 주의

안전성․유효성이 입증되지 않은 미허가 줄기세포치료제 시술 주의

 

□ 보건복지부(장관 임채민)와 식품의약품안전청(청장 이희성)은 줄기세포를 체외에서 배양․증식하는 등 물리적․화학적․생물학적 조작을 한 경우

 

○ 세포의 조작․배양 과정 및 투여시 발생할 수 있는 부작용 가능성 등*을 검증해야 하므로,

 

* 유전자 변형 발생 가능성, 세포의 일시 투입에 따른 부작용 가능성, 자연상태에서 인체 내 존재하지 않는 부위에 투여시 체내에서의 작용에 대한 예측 불가능성, 종양유발 우려 등

 

- 반드시 식약청장의 임상시험 승인과 의약품 허가를 거쳐 안전성과 유효성이 확인된 제품을 사용해야 한다고 밝혔다.

 

○ 미국․유럽 등 의약선진국에서도 우리나라와 마찬가지로 세포를 배양․증식하는 등 조작을 한 경우에는 의약품으로서 관리하고 있다.

 

* 미국(21CFR 1271)은 최소한의 조작 범위를 넘어서서 제조한 세포(예, 배양한 줄기세포)는 의약품으로서 관리하고 있으며, 유럽(EC Reg.1394)도 미국과 유사하게 상당한 조작을 가한 세포는 ATMP(Advanced Therapy Medicinal Product)로 분류하여 관리

 

 

□ 정부는 줄기세포치료제가 안전하게 사용될 수 있도록 하기 위해 임상시험 및 품목허가 절차를 국제적 기준에 부합하도록 관리하는 한편,

 

○ 연구개발을 촉진하기 위한 R&D 지원(’12. 1,004억원)과 함께 안전성․유효성을 침해하지 않는 범위 내에서 자가세포치료제에 대한 일부 절차를 면제하는 등 신속한 제품화를 위한 제도 개선을 병행하고 있다.

 

- 허가받은 국내 줄기세포치료제는 현재까지 3품목*이며, 임상시험 진행 중인 품목은 총 23개이다(붙임1 참조).

 

* 제품명(제조업체) : 하티셀그렘-에이엠아이(에프씨비파미셀), 카티스템(메디포스트), 큐피스템(안트로젠)

 

○ 또한 유병인구가 적은 희귀질환에 사용되는 의약품은 환자의 치료기회 확대를 위해 조건부 3상 품목허가를 실시하고

 

- 품목허가 전이라도 중대한 질환을 치료해야 하거나 생명을 위협하는 응급상황의 경우에는 임상시험용의약품의 사용을 승인하고 있다.

 

< 자가세포치료제에 대한 품목허가 절차 개선 주요 내용 >   ◈ (임상시험 절차 간소화) 자가세포치료제 연구자임상을 통해 제품의 안전성이 확보되는 경우 이를 근거로 임상 1상 면제 * 생물학적제제등의 품목허가 심사규정 개정 (‘12.2)   ◈ (제출자료 요건 합리화) 자가세포 특성을 고려한 허가심사 자료 조정 * 조직타이핑 자료 면제, 고비용 품질관리 시험 신속법 인정, 시험주기조정 등 * 자가세포치료제 면역동성시험 면제, 비임상시험 자료범위 조정   ◈ (희귀의약품 조기지정) 희귀질환의 경우 개발단계 조기지정 및 컨설팅, 허가수수료 감면 * 희귀의약품 지정에 관한 규정 개정 (‘12.12)

 

□ 보건복지부와 식약청은 최근 언론을 통해 보도된 바와 같이 허가받지 않은 줄기세포치료제는 안전성과 유효성이 충분히 입증되지 않은 만큼

 

○ 해외 의료기관 등을 통해 시술받는 일이 없도록 주의를 당부했다.

붙임1

줄기세포치료제 허가 및 임상 현황

 

       ? 줄기세포치료제 허가 품목

	업체명	제품명	분류	분류	대상질환	허가 일자
1	에프씨비 파미셀	하티셀그램-에이엠아이	자가	골수유래 중간엽줄기세포	급성심근경색환자에서 좌심실구혈율 개선	2011.07.01
2	메디포스트	카티스템	동종	제대혈유래 중간엽줄기세포	퇴행성 또는 반복적 외상으로 인한 골관절염 환자(ICRS grade IV)의 무릎 연골결손 치료	2012.1.18
3	안트로젠	큐피스템	자가	지방유래 중간엽줄기세포	크론병으로 인한 누공 치료	2012.1.18

 

           ? 임상시험 진행 현황

	업체명	제품명	분류	분류	대상질환	최초승인일	현황
1	메디포스트	카티스템	동종	제대혈유래 간엽줄기세포	무릎연골결손	05.04.01	완료
2	에프씨비파미셀	MSC1	자가	골수유래 중간엽줄기세포	급성 뇌경색	05.06.03
3	에프씨비파미셀	MSC2	자가	골수유래 중간엽줄기세포	급성 심근경색	06.04.17	완료
4	에프씨비파미셀㈜	Cerecellgram- spine	자가	골수유래 중간엽줄기세포	만성 척수손상	07.12.10
5	알앤엘생명과학㈜	바스코스템	자가	지방유래줄기세포	버거씨병	07.12.18
6	메디포스트㈜	프로모스템	동종	제대혈유래 간엽줄기세포	비혈연조혈모세포 이식보조	08.03.05	완료
7	알앤엘생명과학㈜	알앤엘- 조인트스템	자가	지방유래줄기세포	퇴행성관절염	08.05.13
8	메디포스트㈜	카티스템	동종	제대혈유래 간엽줄기세포	무릎연골결손	08.07.23	완료
9	호미오세라피	이식편대숙주 질환치료제	동종	골수유래줄기세포	GVHD	08.09.22	중단
10	안트로젠	아디포플러스주	자가	지방유래줄기세포	치루	08.11.06	완료
11	안트로젠	ANT-SM	자가	지방유래줄기세포	변실금	09.04.29	완료
12	알앤엘생명과학	알앤엘- 아스트로스템	자가	지방유래줄기세포	척수손상	09.04.29	완료
13	안트로젠	아디포플러스주	자가	지방유래줄기세포	크론병성 치루	09.11.13
14	안트로젠	아디포플러스주	자가	지방유래줄기세포	크론병성치루 (연장임상)	10.03.16
15	안트로젠	ANTG-ASC	자가	지방유래줄기세포	복잡성 치루	10.06.10
16	메디포스트	뉴모스템	동종	제대혈유래 간엽줄기세포	미숙아 기관지폐 이형성증	10.07.27
17	호미오세라피	Homeo-GH	동종	골수유래줄기세포	이식편대숙주 질환	10.08.31
18	안트로젠	ANTG-ASC	자가	지방유래줄기세포	복잡성치루 (연장임상)	10.09.06
19	메디포스트	뉴로스템	동종	제대혈유래 간엽줄기세포	알츠하이머형 치매	10.11.01
20	코아스템	HYNR-CS주	자가	골수유래줄기세포	근위축성측삭 경화증	10.12.27
21	안트로젠	ALLO-ASC	동종	지방유래줄기세포	크론성누공	11.05.11
22	제대혈줄기세포 응용사업단	제대혈유래간엽줄기세포치료제	동종	제대혈유래 간엽줄기세포	하지허혈증	11.05.20
23	메디포스트	뉴모스템	동종	제대혈유래 간엽줄기세포	미숙아 기관지폐 이형성증	12.09.25

붙임2

최근 제기되는 이슈에 대한 의견

 

? 자가줄기세포치료제 임상시험규정 간소화 제안 관련

 

(1) 환자 본인 유래의 자가줄기세포가 안전하다는 주장에 대한 의견

 

- 의약품의 안전성 고려사항 중 면역반응이나 자기적합성 등 일부 항목에 국한된 사항이며,

 

- 자가 유래라 하더라도 세포를 체외에서 조작·배양하는 과정에서 유전자변형 발생 가능성, 대량 배양한 세포의 일시 투입에 따른 부작용 가능성, 자연상태에서 인체 내 존재하지 않는 부위에 투여 시 체내에서의 작용에 대한 예측 불가능성, 종양유발 우려 등에 대한 고려사항이 존재함

(2) 줄기세포가 많은 난치질환 치료효과가 있다는 주장에 대한 의견

 

- 연구결과로 밝혀지고 있는 줄기세포의 특성에 따른 효과에 대한 기대치로서, 실제 어떠한 질환에 어떻게 어느 정도 효과가 있는지는 비임상 및 임상시험을 통해 입증이 되어야 함

 

(3) 의약품의 엄격한 검증과정을 똑같이 적용할 필요가 없다는 주장에 대한 의견

 

- 자가 유래이기 때문에 면제가능한 일부 시험항목은 그 특성을 고려하여 이미 반영하고 있음

 

? 알앤엘바이오의 세포치료제 임상시험 현황

 

- 자가줄기세포 퇴행성관절염 치료제는 1/2상 임상시험 후 허가신청되어 현재 검토 중임

 

- 업체의 주장처럼 1상 임상시험의 완료로서 안전성을 입증하는 것이 아니며, 비교군이 있고 잘 통제된 임상 3상을 통해 안전성·유효성을 확증하는 단계를 거쳐야 함.