Onasemnogene abeparvovec 주사제(품명: 졸겐스마주) 사전승인 관련 신청서 작성방법 안내/ 사전심사부/2022-08-09

Onasemnogene abeparvovec 주사제(품명: 졸겐스마주) 사전승인 관련 신청서 작성방법 안내

/ 사전심사부/2022-08-09
1. 건강보험심사평가원 공고 제2022-189호(2022.7.27.) "Onasemnogene abeparvovec 주사제

(품명: 졸겐스마주)사전승인 등에 관한 세부사항" 관련입니다.

2. 졸겐스마주 사전승인 신청서 작성방법을 안내드리오니 업무에 참고하시기 바랍니다.
* 문의사항이 있으신 경우 아래로 연락주시기 바랍니다.
- 사전승인 신청 관련: ☎ 033-739-3737(사전심사부)
- 모니터링 보고서 제출 관련: ☎ 033-739-1363/1372(신약성과관리부)

 

Onasemnogene abepavovec 주사제 (품명: 졸겐스마주) 사전승인 신청서 작성방법

2022.7.

[1]승인대상

승인대상

□ 생후 9개월 미만 투여

□ 생후 9개월 이상 12개월 이하 투여주1

○ 환아에게 투약하는 일자를 기준으로「생후 9개월 미만 투여」 또는 「생후 9개월 이상 12개월 이하 투여」

  로 체크하여야 하며, 심의 및 통보에 소요되는 기간을 고려하여 작성

예) ’22.8.11. 신청하는 경우 ’22.8.24. 심의, 심의일로부터 10일 이내 결과 통보되므로 이를 고려하여 신청

○ 교체투여 관련 경과규정(보건복지부 고시 제2022-181호, 2022.8.1.시행)에 따라 교체투여 사전승인 신청

을 하고자하는 경우, 승인대상란을 삭제 후 ‘스핀라자주를 투여하고 있는 환자의 졸겐스마주 교체투여

승인 신청’으로 기재

<고시 제2022-181호 Onasemnogene abeparvovec 주사제(졸겐스마주) 관련 질의응답(2022.8.4.)> 1. 스핀라자주에서 교체투여 시 졸겐스마주와의 투여 간격 ○ 스핀라자주에서 졸겐스마주로 교체투여 시 간 수치 상승 등 추가적인 위험이 있을 수 있으므로,    적어도 4주(이상적으로는 4개월)의 투여 간격을 가지는 것이 권장됨. 2. 졸겐스마주 투여 후 다른 척수성 근위축증 치료제로의 교체투여 인정 여부 ○ 졸겐스마주 투여 후 타 치료제 투여의 안전성 및 유효성이 입증되지 않았으므로,   졸겐스마주 요양급여 적용 여부와 상관없이 졸겐스마 투여(무상공급 포함) 후 타 치료제로의   교체투여는 급여 적용을 인정하지 아니함.

[2]성명/성별/월령

1) 성명

2) 성별

3) 월령

개월

1) 성명: 환아의 성명을 정자(正字)로 기입

2) 성별: 환아의 성별을 남/여 구분하여 기입

3) 월령: 신청일 기준, 환아의 월령을 계산하여 숫자만 기입

예) 생후 0개월: 출산일 + 생후 1개월이 되는 날의 전날까지

’22.7.10. 출생 시 ’23.8.9.까지 생후 0개월이며, ’23.8.10.에 신청하는 경우 생후 1개월이므로 ‘1’로 기입

<고시 제2022-181호 Onasemnogene abeparvovec 주사제(졸겐스마주) 관련 질의응답(2022.8.4.)> 3. 급여기준, 경과규정의 연령 판단 ○ 생후 나이(월령) 조건은 달력 기준으로 판단함. 1) 생후 9개월 미만: 출산일 + 9개월 되는 날의 전날까지 예) 22.1.5. 출생 시 22.10.4.일까지 생후 9개월 미만으로 판단함. 2) ‘생후 12개월까지’(급여기준 대상 연령)/‘생후 12개월 이전에’(한시적 교체투여 대상): 출산일 + 13개월 되는 날의 전날까지 예) 22.1.5. 출생 시 23.2.4.일까지 생후 12개월까지(이전)로 판단함. 3) ‘생후 24개월 이하’(한시적 교체투여 대상): 출산일 + 25개월 되는 날의 전날까지 예) 22.1.5. 출생 시 24.2.4.일까지 생후 24개월 이하로 판단함.

 

[3]체중/주민등록번호

4) 체중	측정일		5) 주민등록번호
	체중(Kg)

4) 체중

- 측정일: 체중 측정일을 연월일 순으로 YYYYMMDD 형식으로 숫자만 기입

- 체중: kg 단위로 체중을 숫자만 기입

5) 주민등록번호: 환아의 주민등록번호를 숫자만 기입

예) 2207121234567(O), 220712-1234567(X)

 

[4]진단유형/보험구분

6) 진단유형

□ 1형

□ 증상발현 전

7) 보험구분

□ 건강보험

□ 의료급여

6) 진단유형

- SMA 1형의 임상적인 진단이 있는 경우「1형」에 표기

- 증상발현 전인 경우 「증상발현 전」에 표기

 

[5]척수성 근위축증 치료제 투약여부

8) 척수성 근위축증 치료제 투약여부 (타병원 투약포함)			□ 있음		□ 없음
① 약제명	② 투약진행여부	③ 투약시작일		④ 최종투약일		⑤ 비고
	□ 진행 중 □ 종료

8) 환아가 타병원 포함하여 척수성 근위축증 치료제를 투약한 이력이 있는 경우 「있음」에 표기 후

아래의 표 작성, 이력이 없는 경우 「없음」에 표기 후 아래의 표 미작성(공란)

- 아래 표에 투약이력 작성 시 2종류 이상의 약제를 투약한 경우, 각각의 행으로 나누어 기입

 

예)

① 약제명	② 투약진행여부	③ 투약시작일	④ 최종투약일	⑤ 비고
AAA	□ 진행 중 ■ 종료	20200302	20220402	부작용(신독성)으로 중단
BBB	□ 진행 중 ■ 종료	20200501	20220603	사전승인 모니터링 불승인
CCC	■ 진행 중 □ 종료	20200701	20220801	임상연구 무상공급 투약 중 *20221201 투약 예정
DDD	■ 진행 중 □ 종료	20200701	20220801	20221201 투약 예정

① 약제명: 약제의 품명을 정확히 기입

② 투약진행여부: 투약이 진행 중인 경우 「진행 중」, ‘불승인’ 등으로 투약이 예정되어 있지 않은 경우 또는 투약이 종결된 경우「종료」에 표기

③④: 연월일 순으로 YYYYMMDD형식으로 숫자만 기입

⑤ 비고: 다음 차수 투약 예정일, 투약 종료 사유, 임상시험/연구 등에서 약제를 무상으로 제공받아

투약한 경우 등 비고 사항을 기입

[6]유전자 검사

9) 유전자 검사	① 검사일자		② SMN2 복제수
	③ 검사결과

① 검사일자: 연월일 순으로 YYYYMMDD형식으로 숫자만 기입

② SMN2 복제수: 유전자 검사 결과에 관련 분야 전문의가 판정한 SMN2 유전자의 복제수(copy)를 숫자만 기입

③ 검사결과: 유전자 검사 결과에 관련 분야 전문의가 판정한 검사결과를 text로 기입

예) SMN1 deletion, SMN1 exon 7의 homozygous deletion 등

 

[7]척수성 근위축증 관련 임상 증상

10) 척수성 근위축증 관련 임상 증상	① 최초 발현 일자		② 생후 개월 수		개월
	③ 최초 발현 증상
	④ 경과 및 현재 상태

10) 상기 6) 진단유형에서 ‘1형’인 경우에만 기재, ‘증상발현 전’인 경우 미기재(공란)

① 최초 발현 일자: 척수성 근위축증 관련 임상 증상이 최초로 발현된 일자를 연월일 순으로 YYYYMMDD

형식으로 숫자만 기입, 연월만 확인되는 경우 YYYYMM00으로 기입

② 생후 개월 수: 척수성 근위축증 관련 임상 증상이 최초로 발현된 일자 기준으로 환아의 생후 개월 수를

숫자만 기입

※ 성명/성별/월령의 월령 계산법 참조(1p)

 

[8]호흡기능

11) 호흡기능	① 영구적 인공호흡기주2	□ 유 □ 무		② 기관절개술	□ 유 □ 무
	③ 호흡보조장치	□ 유 □ 무
		종류, 방법, 간격, 기간 등

① 영구적 인공호흡기: 비침습적 인공호흡기를 포함하여 하루 16시간 이상, 연속 14일 이상 인공호흡기

를 사용한 경우「유」에 표기

③ 호흡보조장치: 하루 총 사용시간과 사용기간을 자세하게 기재

<고시 제2022-181호 Onasemnogene abeparvovec 주사제(졸겐스마주) 관련 질의응답(2022.8.4.)> 4. ‘영구적 호흡기 사용’의 판단 방법 ○ 비침습적 인공호흡기를 포함하여 하루 16시간 이상, 연속 14일 이상 인공호흡기를 사용한 경우를 ‘영구적 호흡기 사용’ 상태로 판단함.

 

[9]항-AAV9 항체 역가 검사

12) 항-AAV9 항체 역가 검사	① 검사일자
	② 검사결과	□ negative	□ positive

① 검사일자: 항-AAV9 항체 역가 검사일자를 연월일 순으로 YYYYMMDD형식으로 숫자만 기입

② 검사결과: 검사결과지 Test Result란의 ‘Inferred Clinical Significance’값에 따라 negative 또는 positive로 표기

<고시 제2022-181호 Onasemnogene abeparvovec 주사제(졸겐스마주) 관련 질의응답(2022.8.4.)> 5. 항-AAV9 항체 역가 1:50 초과의 해석 방법 ○ 항-AAV9 항체 역가 검사 결과가 1:100으로의 방향(1:100, 1:200, 1:400인 경우)을 의미함.

[10]CHOP-INTEND

13) CHOP-INTEND주3

① 시행일자

② 총점

① 시행일자: 검사 시행일을 연월일 순으로 YYYYMMDD형식으로 숫자만 기입

② 총점: CHOP-INTEND 검사에서 환아가 획득한 점수의 총점을 64점 만점 기준으로 숫자만 기입

 

[11]급성 또는 만성의 조절되지 않는 활성감염 여부

14) 급성 또는 만성의 조절되지 않는 활성감염 여부

□ 있음

□ 없음

14) 급성 또는 만성의 조절되지 않는 활성감염에 대해 담당의사의 의학적 판단에 따라 표기

 

[12]검사결과

15) 검사결과	※ 신청서 제출일 기준 최근 3회 검사결과를 오래된 일자부터 좌측부터 기재 (신청서 제출일 기준 2주 이내 검사결과를 반드시 포함)

○ 일자별 검사결과

- 신청서 제출일 기준 최근 3회 검사결과를 오래된 일자부터 좌측부터 기입하되, 신청서 제출일

기준 2주 이내 검사결과를 반드시 포함

- 검사일자는 연월일 순으로 YYYYMMDD형식으로 숫자만 기입

- 검사를 1회 또는 2회만 시행한 경우, 1회 또는 2회의 결과만 기입

○ 참고치

- lower limit: 각 검사실에서 제공하는 참고치의 가장 낮은 수치

- upper limit: 각 검사실에서 제공하는 참고치의 가장 높은 수치

- 단위: 참고치에 함께 기재된 단위를 정확히 기입

[13]기타 질환 또는 문제점

16) 기타 질환 또는 문제점

○ 환아가 가지고 있는 기타 질환 또는 문제점

- 있는 경우 자세히 기입, 없는 경우 ‘무’로 기입

 

[14]필수 첨부자료

필수 첨부자료

진료기록 및 검사결과지 일체 - 활력징후 기록지, 혈액검사, 유전자 검사, 항 AAV9 항체 역가 검사, 운동기능평가 포함 - 발열이 있는 경우 흉부엑스레이 판독 결과지 제출 - 호흡기 증상 또는 질환이 있거나 인공호흡기를 사용하는 경우 호흡기 전문의 소견서 및 흉부엑스레이 판독 결과지 제출 운동기능평가 관련 비디오 기록 1형인 경우, 최초발현증상 및 시기 등을 확인할 수 있는 진료기록 등 이행동의서

① 진료기록 및 검사결과지 일체 제출

☞ 활력징후 기록지, 혈액검사, 유전자 검사, 항 AAV9 항체 역가 검사, 운동기능평가지를

반드시 포함하여 진료기록 및 검사결과지 일체 제출

☞ 발열이 있는 경우 흉부엑스레이 판독 결과지를 반드시 제출해야하며, 배양검사나

호흡기바이러스 검사결과 등이 있다면 함께 제출

☞ 호흡기 증상 또는 질환이 있거나 인공호흡기를 사용하는 경우 호흡기 전문의 소견서 및

흉부엑스레이 판독 결과지를 반드시 제출하여야 하며, 추가 서류나 검사결과 등이 있다면 함께 제출

② 운동기능평가 관련 비디오 기록

☞ 비디오 기록 제작 요령

· 요양기관명, 환자 및 의료인 얼굴이 식별되지 않도록 하되, 목 가누기 등이 확인될 수 있도록

환자의 눈, 코, 입만 불투명 처리

· 운동기능평가검사의 각 항목과 항목별 획득 점수가 정확하게 확인될 수 있도록 촬영하거나,

편집(자막) 등을 활용하여 제출

<고시 제2022-181호 Onasemnogene abeparvovec 주사제(졸겐스마주) 관련 질의응답(2022.8.4.)> 6. 졸겐스마주 투여를 위한 동의서 관련 사항 ○ 『졸겐스마주 투여를 위한 장기 추적조사 이행 동의서』 제출은 졸겐스마주 보험 적용을 위한 의무사항으로 사전승인 신청 시 의무적으로 제출되어야 함. - 「Onasemnogene abeparvovec 주사제(품명: 졸겐스마주) 사전승인 등에 관한 세부사항」 (건강보험심사평가원 공고 제2022-189호, 2022.7.27.) 별지 제2호 서식 ○ 아울러, 요양기관에서 졸겐스마주 약제 효과 및 부작용에 대하여 환자(보호자)에게 충분히 설명하고, 동 약제 투여 전 환자 및 보호자의 동의서를 받을 것을 권장함.

[15] 기타 사항

○ 주치의: 서명(날인) 필수

<별첨> Onasemnogene abeparvovec 주사제(품명: 졸겐스마주) 사전승인 등에 관한 세부사항

[별지 제1호 서식]

 

○ 졸겐스마주(성분명: Onasemnogene abeparvovec) 요양급여 신청서

 

승인대상

□ 생후 9개월 미만 투여

□ 생후 9개월 이상 12개월 이하 투여주1

1) 성명

2) 성별

3) 월령

개월

4) 체중

측정일

5) 주민등록번호

체중(Kg)

6) 진단유형

□ 1형

□ 증상발현 전

7) 보험구분

□ 건강보험

□ 의료급여

8) 척수성 근위축증 치료제 투약여부 (타병원 투약포함)

□ 있음

□ 없음

① 약제명

② 투약진행여부

③ 투약시작일

④ 최종투약일

⑤ 비고

□ 진행 중 □ 종료

9) 유전자 검사

① 검사일자

② SMN2 복제수

③ 검사결과

10) 척수성 근위축증 관련 임상 증상

① 최초 발현 일자

② 생후 개월 수

개월

③ 최초 발현 증상

④ 경과 및 현재 상태

11) 호흡기능

① 영구적 인공호흡기주2

□ 유 □ 무

② 기관절개술

□ 유 □ 무

③ 호흡보조장치

□ 유 □ 무

종류, 방법, 간격, 기간 등

12) 항-AAV9 항체 역가 검사

① 검사일자

② 검사결과

□ negative

□ positive

13) CHOP-INTEND주3

① 시행일자

② 총점

14) 급성 또는 만성의 조절되지 않는 활성감염 여부

□ 있음

□ 없음

15) 검사결과

※ 신청서 제출일 기준 최근 3회 검사결과를 오래된 일자부터 좌측부터 기재 (신청서 제출일 기준 2주 이내 검사결과를 반드시 포함)

[표]

16) 기타 질환 또는 문제점

필수 첨부자료

진료기록 및 검사결과지 일체 - 활력징후 기록지, 혈액검사, 유전자 검사, 항 AAV9 항체 역가 검사, 운동기능평가 포함 - 발열이 있는 경우 흉부엑스레이 판독 결과지 제출 - 호흡기 증상 또는 질환이 있거나 인공호흡기를 사용하는 경우 호흡기 전문의 소견서 및 흉부엑스레이 판독 결과지 제출 운동기능평가 관련 비디오 기록 1형인 경우, 최초발현증상 및 시기 등을 확인할 수 있는 진료기록 등 이행동의서

신청일

년 월 일

요양기관명

이메일(결과통보 회신용)

주치의주4

진료과목

전문의 면허번호

세부전공

세부전문의 면허번호

주치의 성명

서명(날인)

담당자 성명

연락처1(주치의)

연락처2(담당자)

주1. 투약예정일을 고려하여 신청

주2. 급성, 가역적 질병상태를 제외하고 인공호흡기를 하루 16시간 이상, 연속 14일 이상 사용 시

주3. 운동기능은 CHOP-INTEND(Children’s Hospital of Philadelphia Infant Test of Neuromuscular

Disorder)를 사용하여 총점으로 평가하여 제출

주4. 척수성 근위축증 치료 경험이 있는 관련분야 전문의

항목		일자별 검사결과			참고치
					lower limit	upper limit	단위
CBC	Hb
	WBC
	platelet
	neutrophil
SGOT(AST)
SGPT(ALT)
Total bilirubin
PT
Troponin I
CRP
ESR
procalcitonin
creatinine
viral marker	HIV
	B형간염
	C형간염