심사참고자료21.3.10-희귀질환약제

항목	심사시 참고자료
항혈우인자제제 - 그린모노주 - 훽나인주 - 훼이바주 - 노보세븐알티주 - 베네픽스주	O 입퇴원 요약 및 경과 기록지     (inhibitor유무, bleeding정도, 수술, 체중 등 포함) O 의사처방지     (투여 용량, 투여일자 및 투여시간대별 기록지 ) O 혈우인자 검사결과 O 일별 검사결과에 따른 시간대별 투여기록지
싸이메빈정주	O CMV검사 결과지, 입퇴원기록지, 경과기록지
엘라스폴	O 활력증후(V/S), CBC 결과 O 폐기능 저하 관련자료    (PaO2/FiO2, 인공호흡 여부) O 폐동맥쐐기압, 흉부방사선판독지, ABGA
이지에프외용액	O 최초투약 전, 6주 치료 후 wound size 비교 가능한 객관적 자료    (경과기록지 등)
트라클리어정, 벤타비스흡입액	O 경과기록지(증상 확인할 수 있는), WHO 기능분류 단계 O 심초음파, 심도자술 기록지, 심전도, Chest CT, Lung perfusion scan,    Chest-X-ray, 폐기능검사, 폐동맥조영술 결과지, ABGA, LFT 등    폐질환과 구분됨을 입증할만한 자료 ※ 트라클리어정은 매월 아미노전이효소 수치(AST, ALT) 첨부
클로티냅주	O PTCA 시술기록지 및 영상자료
윈로에스디에프주	O 임신주수
TNF-α inhibitor 제제 - 젤잔즈정 - 엔브렐 - 휴미라 - 레미케이드 - 심퍼니프리필드 - 오렌시아주 - 퍼르시맙    프리필드주 - 악템라주 - 맙테라주 - 스텔라라 - 킨델레스주 - 코센틱스주	O 경과기록(그간 투약, 광선치료 등 치료이력 포함, BSA 및 PASI 결과)     - 경과기록 기간 명시(From~ to~) O 잠복결핵, 결핵검사결과지 O 환자용 투약일지(자가주사제제의 경우, 투여기간 확인용) * [별첨] 참조
젠자임타이로젠주	가. 갑상선암으로 수술을 받고 131I 치료를 받은 환자의 추적 검사 시 O 4주간 T4 중단에 대한 order 기록지, O 해당 약제중단 후 실시한 TFT 검사 결과지 및 전신스캔 판독지 O 갑상선 기능저하에 대한 심한 부작용에 대한 기록지 나. 갑상선암 절제환자의 잔재 갑상선 조직 제거 시 O 수술기록지, 병리조직검사 결과 O 전신스캔 판독지 (Whole body scan)
젠자임파브라자임주	O 경과기록지(가계도 포함) O GLA 유전자 검사 O 요단백/크레아티닌 비, eGFR 등 검체 검사결과지 O 심초음파, 심전도검사 등
소마툴린오토젤	O 복합뇌하수체기능검사
렘트라다주	O 다발성경화증 진단근거를 확인할수 있는 자료: 경과기록지, 영상판독결과지
패스터텍주	O Allopurinol 제제 투약기록지 O Uric acid 검사결과지 O 경구용 Allopurinol 제제를 사용할 수 없는 사유있다면 기재 필요
프롤리아 프리필드시린지	O Bisphosphonate 제제 투약기록지 O Bisphosphonate 투여 전, 후 골밀도 검사결과지
엘라프라제주 등	O 경과기록지 O 뮤코다당증 II형 확진 검사결과지 O 만 5세 미만(Idursulfase- beta의 경우 만 6세 미만) 소아에게 투여 시는 투여소견서