허가초과약제 비급여 사용 불승인 사례 약제기준부/2020-05-12

허가초과약제 비급여 사용 불승인 사례 약제기준부/2020-05-12

의학적 근거가 부족하거나 안전성이 우려되는 약제 사용의 사전예방으로 안전한 의약품 사용을 도모하고,

 국민과 의료기관의 알권리 및 편의를 증대하기 위해 식품의약품안전처 검토 의견을 반영한 허가초과 약제

 비급여 사용 불승인 사례를 정비하여 올립니다.

 

※ 기존 공개된 불승인 사례에 10건이 추가 되었습니다

☞ 허가초과 비급여 사용 약제 불승인 사례 세부내역         

연번	174	175	176
접수년도	2020	2020	2020
일반명 (성분명)	Baricitinib	Clostridium botulinum toxin type A	Indigocarmine
약제명 (제품명)	올루미언트정2밀리그램, 올루미언트정4밀리그램	보톡스주	카르민주0.8%
대상 환자 기준	- 2019-nCoV 급성호흡기 질환으로 입원치료 중인  환자 중에서 가. 치료에도 발열, 염증수치 상승, 흉부방사선사진에서 폐렴 소견, 저산소증 등이 호전을 보이지 않거나 악화되고 있는 환자 (예: 38도 이상의 발열 또는 염증수치 상승이 지속됨, 흉부방사선사진에서 폐렴이 지속되거나 FiO2 0.3 이상의 산소를 투여 중임) 나. 바이러스성 폐렴의 사망률을 예측할 수 있는 MuLBSTA  score가 높은 환자 (예: MuLBSTA score 10점 이상)	Oromandibular dystonia표준치료 (medical treatment) 에 실패한 경우 또는 부작용에 대해 감당할 수 없는 경우	전이개동 및 누공(preauricular sinus and fistula)을 지닌 환자들 중 수술적 치료의 전처치로서 환부의 염색을 위해 사용
용법 용량	- 4mg 또는 2mg을 1일 1회 투여 성인에서 이 약의 권장용량은 1일 1회 4mg임. 만 75세 이상의 고령 환자, 크레아티닌 청소율이 30-60mL/min인 환자 등에 대해서는 1일 1회 2mg이 적절할 수 있음. 크레아티닌 청소율이 30mL/min 미만인 환자는 이 약을 투여하지 않음	환자의 증상 및 투여 근육에 따라 상이함. Reference 논문에서는 각각 다음과 같은 용량, 용법을 사용 함. - Lee et al.,2010 : A/Abo(Dysport주) 80 MU at 3 sites in both masseters Jankovic and Orman, 1987 : A/ona (oculinum) 52.8 U, mean - 1회 최대 용량 : 부작용 (예, 호흡마비 등)이 발생할 가능성을 우려하여 환자 1인당 1회 총 투여용량이 최대 300U 을 넘지 않음.	수술 1일 전 누공의 개구부를 통해 약 1cc 주입하여 누공로 도포
투여 기간	- 7-14일 - 투여 중단 시기 : 효과가 없다고 판단될 시, 약제에 의한 부작용이 발생하여 약제 유지가 어렵다고 판단될 시	- 투여기간 : 1회투여 3개월간 지속 - 투여중단 시기 : 별도의 투여중단 시기가 정해져 있지 않음. 개별적인 환자의 상태에 따라 전문의의 판단하에 3개월 이후 평가를 통해 지속적으로 재 투여	1회 도포
기타 (재투여 기준 등)	재 투여기준 : 신종 코로나바이러스 재감염 및 관련 호흡기질환의 재발 시에 재 투여해볼 수 있음.	재투여기준 : 현재 보툴리눔 독소 주사의 급여 기준에는 최소 3개월(12주) 후 재투여시 급여 가능으로 허가되어 있으며, 임상 논문을 통해 초기 투여 후 3~12개우러 이후 재투여시에도 효과와 안전성이 입증되어 있음. 환자의 증상 및 효과 지속 기간에 따라 상이하게 투여함.	수술전일 1회 도포하는 염색용 약제로, 재투여는 해당 없음
처리결과	불승인	불승인	불승인
불승인 사유	제출한 자료는 인공지능으로 스크리닝한 이론적 가능성을 제시한 자료로 임상사용을 뒷받침하기에는 의학적 근거가 부족하며, 또한 해당 의약품의 사용상의 주의사항의 투여금기에 감염환자는 사용하지 말도록 하고 있고, 감염률을 증가시킨다는 경고사항도 있어  허가초과 사용은 타당하지 않음	제출한 자료의 의학적 근거 불충분	제출한 자료의 의학적 근거 불충분

연번	177	178	179
접수년도	2020	2020	2020
일반명 (성분명)	Tuberculin	Levonorgestrel	Metformin hydrochloride
약제명 (제품명)	튜베르쿨린피피디알티	미레나20마이크로그람	다이아벡스엑스알서방정 등
대상 환자 기준	임상적으로 사마귀로 진단되고, 기존 치료에 반응하지 않거나 부작용 등으로 치료를 중단, 혹은 연령과 병변의 개수 등을 고려할 때 부작용이 심히 우려되는 환자(약에 과민반응인 사람은 제외)	- 자궁내막 조직검사상 Endometrial adenocarcinoma, grade 1로 진단된 환자 중 가임력 보존을 원하는 40세 미만의 환자 - MRI, CT 상 병변이 자궁내막에 국한되어 있고 타 장기로의  전이가 없음이 확인된 환자(Clinical stage IA)	자궁내막 조직 검사 상 Endometrial hyperplasia가 진단된 환자로 자궁적출을 원하지 않는 환자
용법 용량	사마귀 병변 내 PPD(tuberculin 으로서 20TU) 0.1ml 병변내 주사	- 단독 : 월경기간이나 월경시작 7일 이내에 자궁 내에 삽입 - 병용 : 월경기간이나 월경시작 7일 이내에 자궁 내에 삽입, FARLUTAL TAB 500mg 1일 1회 경구투여	자궁내막증식증의 호르몬요법과 병합으로 Metformin 500~1000mg 을 경구 투여
투여 기간	2주 간격 기본 4회 시행 후 효과에 따라 치료 지속 또는 변경	치료시작(미레나 삽입) 3~6개월 후 치료 효과 판정을 위한 조직검사 시행	치료시작 3~6개월 후 치료 효과 판정을 위한 조직검사를 시행하며, 조직검사상 자궁내막증식증의 완치 확인 시 투약 중단
기타 (재투여 기준 등)	호전 여부에 따라서 치료 지속 및 변경	완치되지 않았을 경우 미레나 삽입치료를 다시 시행	완치되지 않았을 경우 경구투약을 다시 시작
처리결과	불승인	불승인	불승인
불승인 사유	제출한 자료의 의학적 근거 불충분	제출한 자료의 의학적 근거 불충분	제출한 자료의 의학적 근거 불충분

연번	180	181	182	183
접수년도	2020	2020	2020	2020
일반명 (성분명)	Leuprolide acetate	Etanercept	Tofacitinib citrate	Tofacitinib citrate
약제명 (제품명)	루피어데포주 3.75밀리그램	엔브렐주사, 엔브렐마이클릭펜주, 유셉트프리필드시린지주, 유셉트오토인젝터주	젤잔즈정5밀리그램	젤잔즈정
대상 환자 기준	- 자궁내막 조직검사상 Endometrial adenocarcinoma, grade 1로 진단된 환자 중 가임력 보존을 원하는 40세 미만의 환자 - MRI, CT 상 병변이 자궁내막에 국한되어 있고 타 장기로의 전이가 없음이 확인된 환자(Clinical stage IA)	스테로이드와 기존 면역억제 치료에 불응하거나 부작용으로 해당 약제를 투약할 수 없는 재발성 연골염 환자 (배제 기준: 진단기준이나 투약 기준을 만족하지 못하는 경우)	기존의 면역억제 치료 불응성 피부근염 환자	전체 두피의 면적 80% 이상 (SALT score≥80)에 탈모가 발생한 중증의 원형 탈모 환자로 (즉, 전두탈모 [alopecia totalis], 전신탈모 [alopecia universalis]), 전신 스테로이드 혹은 사이클로스포린 3개월 투여에 불응하거나 부작용으로 치료를 지속할 수 없는 환자 (ICD-10: alopecia totalis, L630; alopecia universalis, L631) - SALT (severity of alopecia tool) score: 좌측, 우측, 정면, 뒷면 두피로 구역을 할당하여 각 구역에서 탈모의 정도를 평가하고, 각 구역별 면적 가중치를 곱해서 총 탈모 면적 정도를 점수화함. "
용법 용량	미레나를 삽입하고 동시에 4주 간격으로 GnRH 3.75mg를 근주	25mg 피하주사 주 2회 또는 50mg 피하주사 주 1회	Tofacitinib 5mg 하루 2회 경구복용	5mg bid 로 시작하며 호전이 없는 경우 10mg bid 까지 증량
투여 기간	치료시작 3~6개월 후 치료 효과 판정을 위한 조직검사를 시행할 수 있다	첨부논문 참고	상기 용량으로 하루 2회 투여를 하며, 6개월 투약 이후 임상양상에 따라 추가 투약 여부를 결정	6개월마다 탈모면적을 평가하여 SALT50 (처음과 비교하여 탈모 면적 50% 이상 감소)를 달성한 경우에 지속 투여 하며, SALT score 10 이하로 탈모가 개선되면 약 사용을 중단
기타 (재투여 기준 등)	완치되지 않았을 경우 미레나 삽입치료를 다시 시행하고 GnRH 투여 지속(GnRH 투여는 최장 6개월까지만 사용) 이상반응 (조절되지 않는 유방통, 심한 부종, 시야 흐림) 발생 시 즉시 투여 중	무	없음	SALT score가 10이상으로 다시 증가하면 재투여
처리결과	불승인	불승인	불승인	불승인
불승인 사유	제출한 자료의 의학적 근거 불충분	제출한 자료의 의학적 근거 불충분	제출한 자료의 의학적 근거 불충분	제출한 자료의 의학적 근거 불충분