희귀의약품 지정에 관한 규정 전문 2018-41호 2018.6.1개정

희귀의약품 지정에 관한 규정

식품의약품안전처 고시 제2018- 41호(2018. 6. 1, 개정)

제1조(목적) 이 고시는 「약사법」 제31조, 제42조 및 같은 법 시행규칙 제15조제10호 및 「의약품 등의 안전에 관한 규칙」 제4조제1항 및 제12조에 따라 희귀의약품의 지정기준과 지정절차 등을 정함으로써 그 관리에 적정을 기함을 목적으로 한다.

제2조(지정기준) ① 희귀의약품의 지정기준은 다음 각 호에 적합하여야 한다.

1. 국내 환자수(유병인구)가 20,000명 이하인 질환에 사용되는 의약품

2. 적절한 치료방법과 의약품이 개발되지 않은 질환에 사용하거나 기존 대체의약품보다 현저히 안전성 또는 유효성이 개선된 의약품

3. <삭 제>

② 제1항에도 불구하고 국내에서 임상시험 단계(비임상시험 단계인 경우, 임상시험 진입이 가능하다는 근거가 확보된 경우를 포함한다)에 있는 의약품(이하 “개발단계 희귀의약품”이라 한다)의 지정기준은 다음 각 호에 적합하여야 한다.

1. 국내 환자수(유병인구)가 20,000명 이하인 질환에 사용되는 의약품

2. 다음 각 목의 어느 하나에 해당 할 것

가. 적절한 치료방법과 의약품(희귀의약품으로 지정‧허가된 의약품은 제외한다)이 개발되지 않은 질환에 사용하기 위해 개발하는 경우

나. 약리기전이나 비임상 시험등으로 볼 때 기존 대체의약품(희귀의약품으로 지정‧허가된 의약품은 제외한다)보다 현저히 안전성 또는 유효성 개선이 예상되는 경우

3. 국내에서 희귀의약품으로서 개발 계획(임상시험 실시 계획을 포함한다)의 타당성이 인정될 것

③ 제1항의 규정에도 불구하고 현 의약품 수급체계에 비추어 제한적으로 공급되는 경우 환자의 치료에 큰 지장을 초래할 우려가 있다고 식품의약품안전처장(이하 “처장”이라고 한다)이 인정하는 의약품

제3조(지정신청) 희귀의약품(개발단계 희귀의약품을 포함한다)으로 지정 받고자 하는 의약품의 제조업자, 위탁제조판매업자, 수입자 또는 「약사법」제34조에 따라 임상시험계획의 승인을 받은 자(개발단계 희귀의약품에 한함)는 별지 제1호 서식의 희귀의약품 지정신청서에 다음 각 호의 서류를 첨부하여 처장에게 제출하여야 한다. 다만, 외국에서 희귀의약품(개발단계 희귀의약품을 포함한다)으로 지정되었다는 근거자료 또는 희귀질환에 사용될 수 있다는 국내‧외의 명확한 입증자료 등이 있는 경우에는 제2호의 서류를 생략할 수 있다.

1. 제2조에 해당함을 증명하는 자료

2. 별지 제2호서식에 따른 대한의사협회장, 대한치과의사협회장, 대한병원협회장, 한국희귀·필수의약품센터원장 또는 해당질환 관련 대한의학회 소속 학회장의 희귀의약품 지정 추천서 또는 개발단계 희귀의약품 경우 지정 의견서 1부

제4조(지정) ① 처장은 제3조의 규정에 따라 제출된 희귀의약품 지정신청에 대하여 제2조의 규정에 의한 기준에 적합하다고 인정되는 경우 희귀의약품으로 지정하고 희귀의약품 지정 목록(성분(일반명), 대상질환) 또는 개발단계 희귀의약품 지정 목록(성분 또는 코드명, 예상되는 질환, 신청자명)을 인터넷 홈페이지 등에 공고한다.

② 처장은 희귀의약품을 지정함에 있어 중앙약사심의위원회, 의·약학 관련 학회 등 관련기관의 의견을 들을 수 있다.

③ 처장은 제2조제2항의 개발단계 희귀의약품 지정의 타당성을 검토하기 위하여 개발단계 희귀의약품 심사위원회를 운영할 수 있다.

④ 제3항에 따른 개발단계 희귀의약품 심사위원회는 위원장 1명을 포함하여 15인 이내의 위원으로 구성하며, 위원장은 위원 중에서 호선한다.

⑤ 위원은 처장이 임명하거나 위촉하되 다음 각 호의 어느 하나에 해당하는 자가 각각 1명 이상 포함되어야 한다.

1. 식품의약품안전처 소속 공무원

2. 한국희귀·필수의약품센터, 건강보험심사평가원, 첨단의료복합단지 신약개발지원센터 또는 한국보건산업진흥원 소속 전문가

3. 한국제약협회장, 한국다국적의약산업협회장 또는 한국바이오의약품협회장에서 추천하는 전문가

⑥ 제3항에 따른 심사위원회 운영과 관련하여 위원의 제척․기피․회피, 위원의 의무, 위원회의 심의, 회의 결과의 공개 및 수당 지급 등에 관한 사항은 중앙약사심의위원회 규정(식품의약품안전처 예규)을 준용한다.

⑦ 제2조제1항에 따른 희귀의약품은 성분(원칙적으로 일반명)별로 대상질환과 함께 지정(필요시 제형․함량 등 병기)한다.

⑧ 제2조제2항에 따른 개발단계 희귀의약품은 성분명(또는 코드명), 예상되는 대상질환, 신청자명을 함께 지정(필요시 제형․함량 등 병기)한다.

⑨ 처장은 별지 제3호서식에 따른 개발단계 희귀의약품 지정서를 발급한다.

제5조(지정의 해제 등) ① <삭 제>

② 처장은 제4조제1항에 따라 지정된 희귀의약품 및 개발단계 희귀의약품이 제2조의 기준에 적합하지 않게 된 경우에는 그 지정을 해제할 수 있다.

③ 처장은 제4조제8항에 따라 지정된 개발단계 희귀의약품의 시판 허가 하기 전 희귀의약품 지정의 범위․지속 필요성 여부를 다시 평가 할 수 있다.

제6조(재검토기한) 식품의약품안전처장은 「훈령·예규 등의 발령 및 관리에 관한 규정」에 따라 2017년 1월 1일을 기준으로 매 3년이 되는 시점(매 3년째의 12월 31일까지를 말한다)마다 그 타당성을 검토하여 개선 등의 조치를 하여야 한다.

 

부칙

제1조(시행일) 이 고시는 고시한 날부터 시행한다.

 

부칙 <제2010- 17호, 2010. 4.14>

제1조(시행일) 이 고시는 고시한 날부터 시행한다.

 

부칙 <제2010-105호, 2010.12.31>

제1조(시행일) 이 고시는 고시한 날부터 시행한다.

 

부칙 <제2011- 6호, 2011. 2.10>

제1조(시행일) 이 고시는 고시한 날부터 시행한다.

 

부칙 <제2011- 31호, 2011. 6.30>

제1조(시행일) 이 고시는 고시한 날부터 시행한다.

 

부칙 <제2011- 39호, 2011. 7.29>

제1조(시행일) 이 고시는 고시한 날부터 시행한다.

 

부칙 <제2011- 75호, 2011.12.27>

제1조(시행일) 이 고시는 고시한 날부터 시행한다.

 

부칙 <제2012- 33호, 2012. 6. 1>

제1조(시행일) 이 고시는 고시한 날부터 시행한다.

 

부칙 <제2012- 37호, 2012. 6.20>

제1조(시행일) 이 고시는 고시한 날부터 시행한다.

 

부칙 <제2012- 52호, 2012. 8.22>

제1조(시행일) 이 고시는 고시한 날부터 시행한다.

 

부칙 <제2013- 1호, 2013. 1.11>

제1조(시행일) 이 고시는 고시한 날부터 시행한다.

 

부칙 <제2013- 8호, 2013. 2.28>

제1조(시행일) 이 고시는 고시한 날부터 시행한다.

제2조(적용례) 이 고시 시행 당시 종전의 규정에 따라 식품의약품안전처장에게 제출된 개발단계의 희귀의약품 지정 신청서의 심사에 대하여도 개정 규정을 적용한다.

 

부칙<제2013-127호, 2013. 4. 5.>

제1조(시행일) 이 고시는 고시한 날로부터 시행한다.

 

부칙<제2013-188호, 2013. 6.10.>

제1조(시행일) 이 고시는 고시한 날로부터 시행한다.

 

부칙<제2013-222호, 2013. 9.24.>

제1조(시행일) 이 고시는 고시한 날로부터 시행한다.

 

부칙<제2013-262호, 2013.12.31.>

이 고시는 고시한 날로부터 시행한다.

 

부칙<제2014- 8호, 2014.02.07>

이 고시는 고시한 날부터 시행한다.

 

부칙<제2014-127호, 2014.06.16>

이 고시는 고시한 날부터 시행한다.

 

부칙 <제2014-148호, 2014.08.29>

제1조(시행일) 이 고시는 고시한 날부터 시행한다.

제2조(희귀의약품 지정 신청에 관한 적용례) 제2조제1항의 개정 규정은 이 고시 시행 전에 접수된 희귀의약품 지정신청서에도 적용한다.

 

부칙 <제2015-11호, 2015.03.17>

이 고시는 고시한 날부터 시행한다.

 

부칙 <제2015-42호, 2015. 7. 9>

이 고시는 고시한 날부터 시행한다.

 

부칙 <제2016-35호, 2016. 5. 12>

제1조(시행일) 이 고시는 고시한 날부터 시행한다.

제2조(희귀의약품 지정 신청에 관한 적용례) 제2조제1항의 개정규정은 이 고시 시행 전에 접수된 희귀의약품 지정신청서에도 적용한다.

 

부칙 <제2016-128호, 2016. 11. 21.>

이 고시는 고시한 날부터 시행한다.

 

부칙 <제2017-14호, 2017. 3. 6.>

이 고시는 고시한 날부터 시행한다.

 

부칙 <제2017-27호, 2017. 4. 19.>

이 고시는 고시한 날부터 시행한다.

 

부칙 <제2017-52호, 2017. 6. 21.>

이 고시는 고시한 날부터 시행한다.

 

부칙 <제2017-69호, 2017. 8. 10.>

이 고시는 고시한 날부터 시행한다.

 

부칙 <제2018-3호, 2018. 1. 3.>

이 고시는 고시한 날부터 시행한다.

 

부칙 <제2018-22호, 2018. 4. 10.>

이 고시는 고시한 날부터 시행한다.

 

부칙 <제2018-41호, 2018. 6. 1.>

이 고시는 고시한 날부터 시행한다.

 

[별표 1] 삭제 < 2018. 6. 1. >

[별표 2] 삭제 < 2018. 6. 1. >

[별지 제1호서식]
희귀의약품[ ] 개발단계 희귀의약품[ ]			지정신청서
신청인	제조(영업)소명			대표자
	제조(영업)소 소재지
	성명			연 락 처	전화: 팩스:
제제명 (성분명 또는 코드명, 함량 및 제형)
(예상)대상질환
제품명
제조원
「희귀의약품 지정에 관한 규정」제3조의 규정에 따라 희귀의약품으로 지정받고자 이 신청서를 제출합니다.       년 월 일   신청인 (서명 또는 인)     식품의약품안전처장 귀하
구비서류
1. 희귀의약품에 해당함을 입증하는 서류(동 규정 제3조제1호)
2. 희귀의약품 지정추천서 또는 개발단계 희귀의약품 지정 의견서(동 규정 제3조제2호)
3. 희귀의약품 지정추천서 대체 자료(동 규정 제3조 단서)
210㎜×297㎜[일반용지 60g/㎡(재활용품)]

[별지 제2호서식]
[ ] 희귀의약품 지정 추천서 [ ] 개발단계 희귀의약품 지정 의견서
제조(영업)소명		대표자
소재지
제제명 (성분명 또는 코드명, 함량 및 제형)
(예상)대상질환
제품명		제조원
위 의약품이 「희귀의약품 지정에 관한 규정」에서 정한 바에 따라 희귀의약품으로지정할 필요가 있다고 판단되었기에 이를 추천합니다.     년 월 일   추천인 (서명 또는 인)     식품의약품안전처장 귀하
붙 임 : 1. 추천경위 및 사유 2. 대체의약품 또는 대체치료법에 대한 의약학적 견해 및 위 의약품의 안전성‧유효성 근거 3. 대상질환에 대한 통계자료(인구대비 발생비율등) 및 그 근거 4. 기타 참고의견 ※ 붙임 자료 중 위 의약품에 대한 자세한 정보를 얻기가 어려운 개발단계 희귀의약품의 경우에는 해당 의약품의 안전성‧유효성 근거 자료 일부를 생략할 수 있다. 다만, 대상질환의 특징(희귀성), 의료상 제품 개발의 필요성 및 현행 치료법의 한계에 대한 근거는 제시 하여야 한다.
210㎜×297㎜[일반용지 60g/㎡(재활용품)]

[별지 제3호서식]
제 호   개발단계 희귀의약품 지정서
신청인	제조(영업)소명
	제조(영업)소 소재지
	성명		연 락 처	전화: 팩스:
성분명 또는 코드명 (함량 및 제형)
예상되는대상질환
「희귀의약품 지정에 관한 규정」제4조제9항의 규정에 따라 위와 같이 지정합니다.     년 월 일
210㎜×297㎜[일반용지 60g/㎡(재활용품)]