Voretigene neparvovec(품명: 럭스터나주) 성과평가 운영계획 안내

Voretigene neparvovec(품명: 럭스터나주) 성과평가 운영계획 안내/약제성과평가부/2024-04-17

「Voretigene neparvovec(품명: 럭스터나주) 성과평가 운영계획」

 을 다음과 같이 안내하오니 업무에 참고하시기 바랍니다.
                                         - 다 음 -
ㅇ 평가대상: 럭스터나주를 투여한 환자
ㅇ 평가기간: 최초투여 후 4년간
                    (투여 후 1~3개월, 12개월 및 매 1년마다 모니터링 보고서를 제출)
ㅇ 세부내용: 첨부파일 참조
※ 문의: 약제성과평가실 약제성과평가부(☎ 033-739-2756, 2757, 2755)

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■효능/효과
이중대립유전자성 RPE65 돌연변이에 의한 유전성 망막디스트로피로

 시력을 손실하였으며, 충분한 생존 망막 세포를 가지고 있는 

성인 및 소아의 치료
■ 용법/용량
황반 수술 경험이 있는 망막 외과의가 투여. 
본제는 각 눈에 1.5×1011 vg (0.3 mL), 망막하 공간에 단회 투여. 

각 눈에 최소 6일 이상 간격을 두고 투여. 
기타 자세한 사항은 제품설명서 참조. 
■ 금기
안구 또는 안구 주위 감염, 
진행중인 안구내 감염, 
본제 주성분 또는 첨가제에 과민반응, 
6개월 이내 안내 수술을 받은 이력이 있는 자. 

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고가의약품 급여관리에 관한 기준[2024-20호] 2024.2.1
고가의약품 중 아래의 약제를 투여한 경우 관리기간 동안 환자의

투약 및 평가정보를 「요양급여비용 청구방법, 심사청구서·명세서

서식 및 작성요령」에 따라 요양급여비용 명세서에 기재하여 제출

하여야 함. 또한, 성과평가 등을 위한 방법·절차 등의 세부사항은

 건강보험심사평가원장이 정함. 
- 아 래 - 

약제명	관리기간	비고
킴리아주 (Tisagenlecleucel)	1년	비호지킨림프종에 투여한 경우
졸겐스마주 (Onasemnogene abeparvovec)	5년	-
스핀라자주 (Nusinersen sodium)	1년	첫 투여 시 만18세 초과이면서, HFMSE 점수가 5점 미만인 환자에 투여한 경우
에브리스디건조시럽 (Risdiplam)	1년
럭스터나주 (Voretigene neparvovec)	4년	-

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Voretigene neparvovec 주사제 (품명:럭스터나주)[2024-20호] 2024.2.1

1. 허가사항 범위 내에서 아래와 같은 기준으로 투여 시 요양급여를 

인정하며, 동 인정기준 이외에는 약값 전액을 환자가 부담토록 함. 
- 아 래 -
가. 투여대상 
 이중대립유전자성(biallelic) RPE65 돌연변이에 의한 유전성 망막

디스트로피(Inherited retinal dystrophy)로 시력을 손실하였으며

 충분한 생존 망막 세포를 가지고 있는 소아 및 성인 환자 중 다음

 조건 모두를 만족하는 경우 
- 다 음 -
1) RPE65 돌연변이의 유전자적 진단 (biallelic pathogenic 또는

 likely pathogenic RPE65 mutations) 
 2) 투여 시점 기준 만 4세 이상 65세 미만 
3) 양안 최대교정시력 0.3이하 또는 양안 시야 20도 미만 
4) 충분한 생존 망막세포가 존재하는 경우로서 다음 가), 나), 다) 조건

을 모두 만족하는 경우 
- 다 음 - 
가) 빛간섭단층촬영 소견에서 후극부의 망막 두께 > 100㎛ 
나) 안저소견상 후극부 내 위축 또는 색소 변성이 없는 망막면적이 

시신경유두 면적의 3배 이상 존재 
 다) Goldmann III4e isopter 또는 이에 상응하는 것으로 측정한 

시야가 중심 30도 이내에 남아 있는 경우 
※ 단, 시야 측정이 어려운 타당한 사유가 있는 경우 다초점망막기능

지형도검사(Multifocal Electroretinogram) 결과 등과 의사소견서를

 첨부하여 가), 나)만 충족하더라도 사례별로 인정함 

 나. 제외기준 
 다음의 조건 중 어느 하나라도 해당하는 경우 투여시작 대상에서 제외함. 
- 다 음 -
1) 최근 6개월 동안 안구 내 수술을 받은 경우 
2) 안구 또는 안구 주위가 감염된 경우 

 다. 평가방법 
1) 동 약제 투여 전(첫 번째 눈 투여 전 90일 이내)과 투여 후(양안 투여

 시 두 번째 눈 투여 후) 1개월~3개월, 12개월 및 매 1년마다 4년까지

 임상평가(광감수성(light sensitivity), 시력, 시야 등)를 실시하여야 

하고 임상평가에 대한 진료기록부 등 객관적인 자료를 반드시 제출

하여야 함. 
2) 광감수성 평가는 백색광(white light)을 이용한 전시야광역치검사

(Full field light threshold test)를 실시함. 
3) 전시야광역치검사 결과 기저치 대비 1 log unit 이상(양안 투여 시

 평균값) 개선된 경우 임상적으로 유의미한 변화를 보인 것으로 

정의함. 
※ 세부적용방법은 ‘[일반원칙]고가의약품 급여관리에 관한 기준’을

 참고 

 라. 동 약제는 단회 투여하는 유전자 대체 치료제로 안구당 평생 1회

에 한하여 급여 인정 가능하며, 사전심사 운영기간 내에는 동 약제의

 요양급여 인정여부를 사전심사 신청하여 승인받은 경우에 한하여 

인정함. 

마. 동 약제 투여 전 해당 요양기관은 환자 또는 보호자로부터 주기

적인 반응평가 등 장기 추적조사에 대한 이행 동의서를 받아 사전

 신청 시 반드시 제출하여야 함. 

2. 이 약은 황반 수술 치료 경험이 있는 관련분야 망막 전문의에 

의해서만 투여하여야 함. 

3. 럭스터나주의 사전심사 및 사후관리를 위한 방법·절차 및 위원회 

구성, 사전심사 운영기간 등에 대한 세부사항은 건강보험심사평가

원장이 정하고, 동 약제의 고시 적용에 있어 의학적 판단이 필요한 

사항은 건강보험심사평가원장이 정하는 위원회 결정에 따름. 

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Voretigene neparvovec 주사제(품명: 럭스터나주) 요양급여 대상 

여부(3사례)/심의사례/2024.3.29

○ 우리원에서는 「요양급여의 적용기준 및 방법에 관한 세부사항(약제)」

Voretigene neparvovec 주사제 (품명: 럭스터나주) 보건복지부 고시

(제2024-20호, 2024.2.1.시행)에 따라 요양급여 여부를 결정하는 

사전승인제도를 실시하고 있음. 

○「사전심사의 절차 등에 관한 세부사항」건강보험심사평가원 공고

 (제2024-25호, 2024. 2. 1.시행)에 따라 
1. 럭스터나주의 요양급여를 신청하고자 하는 경우에는 별지 제11호

 서식에 따른 럭스터나주 요양급여 사전 승인 신청서를 제출하여야 함

(제4조제1항). 
2. 사전승인 신청기관은 요양급여대상으로 승인받은 경우 심의결과를

 통보받은 날부터 60일 이내에 럭스터나주를 투여하여야 하고,

 60일을 경과하여 투여하게 되는 경우에는 재신청하여야 함(제4조제3항).