허가초과 약제 비급여 사용 불승인 사례/약제기준부/2024-02-27

허가초과 약제 비급여 사용 불승인 사례/약제기준부/2024-02-27
 
의학적 근거가 부족하거나 안전성이 우려되는 약제 사용의 사전예방

으로 안전한 의약품 사용을 도모하고, 국민과 의료기관의 알권리 및

 편의를 증대하기 위해 식품의약품안전처 평가 의견을 반영한

 허가초과 약제 비급여 사용 불승인 사례를 정비하여 올립니다.

※ 기존 공개된 불승인 사례에 15건 추가되었습니다.

연번

접수년도

일반명(성분명)

약제명(제품명)

대상환자기준

용법용량

투여기간

기타(재투여기준 등)

처리 결과

불승인 사유

332	2021	Obinutuzumab	가싸이바주(오비누투주맙,유전자재조합)_(1g/40mL)	FSGS 환자에서 KT 받은후에 recur 한 환자중에서 rituximab 을 포함한 표준 치료에 반응이 없는(persistence of urine protein/creatinine ratio>3500mg/g) 신증후군 범위 (3.5g 이상)의 단백뇨가 관찰되는 19세 이상 성인 신장병환자를 대상으로 한다	1.1000mg 의 obinutuzumab 을 day 1 에 투여, 1000mg 의 obinutuzumab 을 day 15 에 투여 (총2회) 1) Normal saline 500ml 에 희석하여 투여 (속도: 50 cc/hr로 시작, 30분마다 50 cc/hr씩 증속 가능, max. 200 cc/hr, 이전에 주입관련반응이 있었던 환자는 25 cc/hr로 시작, 30분마다 25 cc/hr씩 증속 가능, max.200 cc/hr) 2. infusion related reaction 전처치 1) 주입 최소 1시간 전 intravenous steroid (20mg dexamethasone or 80mg methylprednisolone or 100mg predinisone) 투여 완료 2) 주입 30분 전 intravenous peniramin 4mg 및 tramol 975mg 투여 완료	급성 치명적 호흡기 증상, 4등급 주입관련 반응 또는 3등급 주입관련반응이 2차로 발생한 경우, 아낙필라시스 등 중증 과민반응 발생시 투여를 중단한다	없음	불승인	신청사항이 제출된 의학적 근거자료에서 확인되지 않음
333	2021	bevacizumab	아바스틴주(베바시주맙)_(0.1g/4mL)	맥락막 흑색종 환자에게 방사선 근접치료(brachytherapy)를 시행 후 황반 부종이 발생한 경우	치료 대상환자들을 눕힌 후 0.5% proparacaine hydrochloride(Alcaine)을 점안, 0.05% povidone iodine으로 안검 및 안구소독을 한 뒤 소독된 개검기로 눈꺼풀을 벌린다. 1cc 주사기 및 30 gauge 주사바늘을 이용하여 1.25mg/0.05cc bevacizumab을 변연부에서 약 3.0mm 떨어진 공막을 경유하여 유리체강 내로 투여한다.	- 초기 투여 이후 경과관찰 하며 1개월 마다 주치의 판단으로 필요시 주사치료 가능함. 중지 및 탈락 기준 - 안내염이 발생한 경우 - 심근경색, 뇌졸중 등 심각한 전신 합병증이 발생한 경우 - 시력호전 및 망막상태가 호전되어 치료자의 판단으로 추가 시술이 필요하지 않은 경우. 단, 병변의 재발시 의사 판단하에 재치료가 가능함 - 안과 의사가 치료 효과가 없다고 판단하는 경우 - 환자가 거부한 경우	치료 약 1개월 후 임상효과를 판단하여 추가 치료여부를 결정한다	불승인	신청사항이(대상환자, 용법용량, 투여기간, 재투여) 제출된 의학적 근거자료에서 확인되지 않음
334	2022	rituximab	맙테라주(리툭시맙)(단클론항체,유전자재조합)_(0.1g/10mL) , 맙테라주(리툭시맙)(단클론항체,유전자재조합)_(0.5g/50mL)	임상증상이 심하여 고용량 스테로이드 치료 후에도 high disability가 예상되는 serum anti-aqusporin-4 antibody양상의 시신경염 또는 척수염 환자에게 1차약제로 투여 임상증상 기준 1. 시신경염 - 편측 시력저하(0.1이하) 또는 양측 중등도 이하 시력저하 2. 척수염 - MODIFIED RANKIN SCALE 4점 이상 (unable to walk without assistance)	정맥투여, 375mg/m2	주1회 4주간 투여 1. 매년 1~2회 반복 투여 또는 CD19 B cell 수치가 전체 림프구의 0.1% 초과하는 경우 중단예정 2. 맙테라에 과민반응/이상반응을 보이거나 백혈구 수치가 지속적으로 낮거나 투여에도 불구하고 지속적인 신경학적 증상 악화를 보이는 경우 중단 예정	첫 2년은 2개월에 한번씩 CD19 B cell monitoring 후 전체 림프구의 0.1% 를 초과하는 경우 재투여 고려, 이후 3개월에 한번씩 모니터링	불승인	신청사항이 제출된 의학적 근거자료에서 확인되지 않음
335	2023	voriconazole	브이펜드주사200밀리그람(보리코나졸)(주사용)_(0.2g/1병) ,브이펜드정200밀리그람(보리코나졸)_(0.2g/1정)	신 이식 상태에서 만성적 곰팡이 피부감염에 동반된 다발성 색전성 폐 결절을 보이는 환자	일반적으로 주사용 voriconazole 200 mg 하루 두 번 정주 혹은 경구용 voriconazole 200 mg 하루 두 번 복용하며, 용량은 약제 부작용 여부, 환자의 면역학적인 상황과 전반적인 상태, 치료반응을 고려하여 결정한다.	한 증례 보고에 의하면 완전 회복 시 까지 6 개월 치료 하였으며, 정확한 치료 횟수와 치료 기간은 환자의 면역학적인 상황과 전반적인 상태, 치료반응을 고려하여 결정한다.	피부 및 폐 병변의 재발 시 재 투여 가능하다.	불승인	신청사항이 제출된 의학적 근거자료에서 확인되지 않음
336	2022	filgrastim	류코스팀주사액프리필드시린지(필그라스팀(유전자재조합))_(0.3mg/1mL)	난치성 얇은 자궁 내막 환자 -신선이식 주기에서 hCG 투여일 자궁 내막 두께가 7mm 이하이면서 2번이상 이상의 착상실패 혹은 주기 취소를 경험한 경우 -해동 배아 이식 주기에서 progesterone 투여 시작일 자궁 내막 두께가 7mm에 도달하지 못하면서 2번이상의 착상실패 혹은 주기 취소를 경험한 경우 반복착상실패를 경험하는 환자 -4개 이상의 good quality embryo를 이식하였으나, 착상에 실패한 경우 -2번 이상의 착상 실패를 경험한 경우	-신선주기에서 300mcg/1ml filgrastim을 난자채취 시행일에 자궁강 내 인공수정catheter를 이용하여 주입 -신선주기에서 300mcg filgrastim을 난자채취 시행일에 피하 주사 -동결주기에서 300mcg/1ml filgrastim을 progesterone 보충 시작일에 주입, 48시간 간격으로 내막 두께를 평가하여 충분한 자궁 내막 두께에 도달하지 못할 경우 한번 더 주입 가능하다 -동결주기에서 300mcg filgrastim을 progesterone 보충 시작일에 피하 주사 -동결주기에서 60mcg filgrastim을 이식일부터 b-hCG확인 시점까지 매일 피하 주사	-300mcg 48시간 간격 자궁강 내 주입 -60mcg의 경우 약 10일간 매일 투여 -약물 과민 반응 보일시 투여 중지	없음	불승인	신청사항이 제출된 의학적 근거자료에서 확인되지 않음
337	2022	brolucizumab	비오뷰프리필드시린지(브롤루시주맙)_(19.8mg/1관)	난치성 망막병증 환자	이 약은 유리체내 주사로 투여되어야 하며 1개의 프리필드시린지는 한쪽 눈의 치료를 위해서만 사용되어야 한다. 이 약은 6mg(0.05ml)을 투여한다.	첫 3회 투여 시 4주(1개월)마다 한 번씩 투여하여, 이후 12주(3개월)마다 한 번씩 투여한다.시력 및/또는 해부학적 기준으로 평가한 질병 활성에 근거하여 투여 간격을 개별화할 수 있다.	질병 활성이 있는 환자의 경우 8주(2개월)마다 한 번씩 투여할 수 있다.	불승인	신청사항이 제출된 의학적 근거자료에서 확인되지 않음
338	2022	galcanezumab	앰겔러티120밀리그램/밀리리터프리필드펜주(갈카네주맙, 유전자재조합)_(0.12g/1mL)	간헐적 군발두통 환자	군발두통 발작기간이 시작될 때씩 300mg (100mg연속 3회)을 군발기간 동안 월 1회 피하주사 투여한다.   ○ 투여기간(투여중단 시기 포함) 군발기간   ○ 기타(재투여 기준 등): 첫번째 투여 1개월 후 치료의 유익성을 평가하여 이약 300mg(100mg씩 연속 3회)을 1회 추가 투여할 수 있다.	군발기 발생 240mg, 재투여는 1개월 후 유익성을 평가하여 120-240mg으로 투여, 관해기 동안은 중단	다음 군발기가 발생하면 같은 원칙으로 재투여, 일반적으로 군발기는 1-2년에 1회 발생.	불승인	신청사항이 제출된 의학적 근거자료에서 확인되지 않음 참고로, 신청 대상환자(간헐적 군발두통 환자)의 경우 의약품 허가품목(앰겔러티100밀리그램(갈카네주맙))이 확인됨
339	2023	tocilizumab	악템라주(토실리주맙)(유전자재조합)_(80mg/4mL) , 악템라주(토실리주맙)(유전자재조합)_(0.2g/10mL) , 악템라주(토실리주맙)(유전자재조합)_(0.4g/20mL)	ROSAH 증후군 환자, 2세 이상	IV, 30kg 미만: 12mg/kg/dose q 2 to 4 weeks 30kg 이상: 8mg/kg/dose every 2 to 4 weeks, max. 800mg/dose	증상의 경감 모니터링하며 지속적 투여 단, 간수치 지속적인 상승추세 보이거나, 그 외 약물 투약을 지속하기 어려운 중대한 이상반응 동반 시 중단 고려	-	불승인	신청사항이 제출된 의학적 근거자료에서 확인되지 않음
340	2022	tocilizumab	악템라주(토실리주맙)(유전자재조합)_(0.2g/10mL) , 악템라주(토실리주맙)(유전자재조합)_(0.4g/20mL) , 악템라주(토실리주맙)(유전자재조합)_(80mg/4mL)	신장이식 대기자 중 cPRA가 50%이상이거나, HLA crossmatch 또는 donor specific antibody가 양성인 highly sensitized patient에서 기존 IVIg+rituximab±plasma exchange 치료에 반응하지 않았던 환자를 대상	Tocilizumab 8mg/kg on Days 15, 이후 1개월마다 투약 IVIG 10% (2.0 g/kg [maximum 140 g per dose] on days 0 and 30	12개월 이상, 임상의에 판단하에 기간연장 가능	탈감작 치료 중 공여자가 나타날 경우 donor-specific crossmatch 검사를 한 뒤 이식에 적합하면 이식을 진행함. 이식을 진행할 경우 Days 0에 IVIG 10% 2.0g/kg 투약, Days2에 Tocilizumab 8mg/kg 투약 후 tocilizumab은 6개월동안 1개월마다 투약함.	불승인	신청사항이 제출된 의학적 근거자료에서 확인되지 않음
341	2023	triptorelin acetate	데카펩틸주0.1밀리그램(트립토렐린아세트산염)_(0.105mg/1mL)	무월경, 희발월경, 불임 또는 유즙분비(임신/출산과 무관한) 증상이 있는 환자에서 뇌하수체 기능 이상이 원인으로 의심되는 경우 이에 대한 확인을 위해 triptorelin을 사용한 GnRH 자극검사를 시행함.	triptorelin 0.2 mg 피하주사 1회	GnRH 자극 검사 시작 전 1회 피하 투여	없음	불승인	신청사항이 제출된 의학적 근거자료에서 확인되지 않음
342	2023	rituximab	트룩시마주(리툭시맙)(단클론항체,유전자재조합)_(0.5g/50mL)	１）IgG4-related disease 환자 중 중요 장기 침범 (심, 경부, 폐, 요로계, 중추신경계) 이 증명된 환자 ２）IgG4-related disease 로 스테로이드 치료를 시행하였으나 이에 불응성을 보이거나, 스테로이드 치료 후 재발한 환자	2주 간격으로 1000mg 총 두 차례 정주	2주 간격 총 2회	6개월 후 평가에서 재발한 소견이 있을 경우 재투여	불승인	신청품목은 동등생물의약품으로서 제출된 자료에서 의학적 근거가 확인되지 않음
343	2023	rituximab	맙테라주(리툭시맙)(단클론항체,유전자재조합)_(0.1g/10mL) ,맙테라주(리툭시맙)(단클론항체,유전자재조합)_(0.5g/50mL) ,트룩시마주(리툭시맙)(단클론항체,유전자재조합)_(0.1g/10mL), 트룩시마주(리툭시맙)(단클론항체,유전자재조합)_(0.5g/50mL)	시신경척수염(1차 약제로 사용)	4주간 주 1회 375 mg/m2 정맥 주사 또는 1000mg 2주 간격으로 2회 투약 (induction)	이후 말초혈액에서 CD19 marker를 이용하여 6주마다 시행한 Flow cytometry 결과 memory B세포가 일정비율 이상(>0.05%) 나올 경우 375 mg/m2 또는 1000mg 재주사 (for maintenance)	증상악화 시, Flow cytometry 결과 memory B세포가 일정비율 이상(>0.05%) 나올 경우 375 mg/m2 또는 1000mg 재주사 (for maintenance) 또는 6개월마다 투약	불승인	신청사항이 제출된 의학적 근거자료에서 확인되지 않음
344	2023	rituximab	트룩시마주(리툭시맙)(단클론항체,유전자재조합)_(0.5g/50mL), 트룩시마주(리툭시맙)(단클론항체,유전자재조합)_(0.1g/10mL)	○ 대상환자 기준; IgG4 관련 질환 ○ 배제 기준: 혈역동학적으로 불안정한 환자	1g 정맥 투여	1000 mg 2주마다 2회	재 투여기준: 치료 24주째에 필요성 및 효과 평가를 한다. 재투여는 잔류 질병의 활성이 남아 있는 시점에서 투여해야 하며, 그외의 경우에는 질병 활성이 있을 때까지 재투여를 연기해야 한다.	불승인	신청품목은 동등생물의약품으로서 제출된 자료에서 의학적 근거가 확인되지 않음
345	2023	rituximab	맙테라주(리툭시맙)(단클론항체 ,유전자재조합)_(0.1g/10mL) , 맙테라주(리툭시맙)(단클론항체 ,유전자재조합)_(0.5g/50mL) , 트룩시마주(리툭시맙)(단클론항 체,유전자재조합)_(0.1g/10mL) , 트룩시마주(리툭시맙)(단클론 항체,유전자재조합)_(0.5g/50m L)	통상의 치료인 스테로이드 치료 및 면역 글로불린 치료에 불응성 또는 재발성 경과를 보이거나 부작용 또는 금기로 인하여 기존 약제 사용이 어려운 시신경 척수염 범주 질환 (Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder, NMOSD)의 급성기 치료 및 유지치료.	375mg/m2 1주간격으로 1회씩 4주간 점적정맥주사함. 1g씩 2주간격 1-2회	375mg/m2 1주간격으로 1회씩 4주간 점적정맥주사함. 1g씩 2주간격 1-2회	CD19+ B세포가 말초혈액단핵세포의 1%이상에 도달하면 재투여(유지요법) (CD19+ Bcell reach 1% of peripheral blood mononuclear cells)	불승인	신청사항이 제출된 의학적 근거자료에서 확인되지 않음
346	2023	indocyanine green	셀비온그린주(인도시아닌그린)_(25mg/1병)	망막전막, 황반원공, 유리체황반견인증후군, 막성증식을 동반한 당뇨망막병증 등 내경계막제거술이 필요한 망막질환자	수술시 Balanced salt solution(BSS) 또는 5% Dextrose를 용매로 한 0.05% 농도의 1CG 용액을 유리체강내 주입	.	.	불승인	신청사항이 제출된 의학적 근거자료에서 확인되지 않음