Burosumab 주사제(품명:크리스비타주사액) 사전승인 등에 관한 세부사항」 제정·공고 안내 (건강보험심사평가원 공고 제2023-130호)/사전심사부2023-05-03

Burosumab 주사제(품명:크리스비타주사액) 사전승인 등에 관한 세부사항」 제정·공고 안내
 (건강보험심사평가원 공고 제2023-130호)/사전심사부2023-05-03

건강보험심사평가원 공고 제2023-130호
「국민건강보험법」 제41조제3항 및 「국민건강보험 요양급여의 기준에 관한 규칙」제5조제2항에 따른
 「요양급여의 적용기준 및 방법에 관한 세부사항(보건복지부 고시 제2023-82호, 2023.5.1.)」에 
의하여 Burosumab 주사제(품명: 크리스비타주사액) 사전승인 등에 관한 세부사항을 다음과 같이 
제정·공고 합니다.
 2023년 5월 3일
건강보험심사평가원장

  * 사전승인 등 공고와 관련하여 문의사항이 있으신 경우 아래로 연락주시기 바랍니다.
   ○ 사전승인 신청 관련(사전심사부)
     - 신청서 제출: 방문, 우편 또는 전자우편 접수 
     - 전화: ☎ 033-739-3737
     - 전자우편: ert@hira.or.kr
     - 방문 및 우편: 강원도 원주시 입춘로 130 건강보험심사평가원 2동

                             위원회심사실 사전심사부(우편번호: 26465)

Burosumab 주사제(품명: 크리스비타주사액) 사전승인 등에 관한 세부사항

제1조(목적) 이 세부사항은 「국민건강보험 요양급여의 기준에 관한 규칙」 제5조제2항

및 「요양급여의 적용기준 및 방법에 관한 세부사항」에 따라 Burosumab 주사제(품명:

크리스비타주사액, 이하 “크리스비타주”라 한다.)의 사전승인을 위한 절차 및 방법,

위원회 구성 등 필요한 세부사항을 정함을 목적으로 한다.

 

제2조(요양급여의 사전승인 신청) X염색체 연관 저인산혈증성 구루병 소아환자에게

크리스비타주를 요양급여 하고자 하는 요양기관은 건강보험심사평가원장(이하“원장

”이라 한다.)에게 해당 약제를 투여하기 전에 사용승인(이하“사전승인”이라 한다.)을

신청하여야 한다.

 

제3조(사전승인 신청 절차 등) ① 요양기관이 크리스비타주의 요양급여대상여부를

사전승인 신청하고자 하는 경우에는 별지 제1호 서식에 따른 크리스비타주 요양급여

사전승인 신청서(이하 “신청서”라 한다.)를 원장에게 제출하여야 한다.

② 크리스비타주 요양급여 대상여부 사전승인 신청기관이 요양급여 대상으로 승인

받은 경우 심의결과를 통보받은 날부터 60일 이내에 크리스비타주를 투여하여야 한다.

다만, 60일을 경과하여 투여하고자 하는 경우에는 재신청 하여야 한다.

 

제4조(자료 제출 등) ① 크리스비타주 요양급여를 승인받은 요양기관은 치료시작 후

12개월 마다 유지용량 투여 전 별지 제2호 서식에 따른 모니터링 보고서를 작성하여

원장에게 제출하여야 한다.

② 원장은 사전승인 신청기관이 제출한 신청서(또는 모니터링 보고서)가 서식에 따른

작성방법에 따라 기재되지 않았거나, 진료기록과 신청서 내역이 일치하지 않는 경우

등에는 사전승인 신청기관에 자료보완을 요청할 수 있다.

③ 제2항에 따른 자료보완이 완료된 날을 신청일로 본다.

④ 원장은 필요한 경우 해당 요양기관에 크리스비타주의 요양급여 기준에 적합한지

여부를 확인할 수 있는 자료의 제출을 요청할 수 있으며, 이 경우 요양기관은 정당한

사유가 없는 한 이에 응해야 한다.

⑤ 이미 승인되어 크리스비타주를 투여받고 있는 환자에 대하여 새로운 요양기관에서

해당치료를 승계하여 이를 투여하고자 하는 경우 새로운 요양기관은 기존 요양기관의

모니터링 보고서를 첨부하여 이를 원장에게 알려야 한다.

 

제5조(크리스비타주 분과위원회) ① 원장은 크리스비타주의 요양급여 사전승인을

심의하기 위하여 진료심사평가위원회에‘크리스비타주 분과위원회’를 구성·운영할 수

있다.

② 분과위원회는 제3조에 따른 신청 및 재신청에 대한 크리스비타주 요양급여 여부

심의·결정 및 제4조에 따라 제출된 모니터링 보고서에 대한 요양급여 중단 또는 계속

인정여부를 결정한다.

③ 투여대상자의 크리스비타주 요양급여 관련 고시 적용에 있어 의학적인 판단을

요하는 사항은 크리스비타주 분과위원회의 결정에 따른다.

④ 제5조의 원활한 운영을 위해 필요한 사항은 진료심사평가위원회 운영규정을 따른다.

 

제6조(회의 운영 등) ① 크리스비타주 분과위원회는 위원장이 매월 세 번째 수요일에

소집한다.

② 각 회의의 심의안건은 회의 개최일 14일 전까지 신청된 신청서를 대상으로 한다.

다만, 신청서 제출일이 관공서의 공휴일에 관한 규정에 의한 공휴일인 때에는

그 다음날로 한다.

③ 제1항에도 불구하고 효율적 운영 등 필요한 경우에는 분과위원회를 별도로

소집하거나 서면으로 개최할 수 있다.

④ 원장은 정당한 사유가 없는 한 심의일로부터 10일 이내에 심의결과를 실시기관

에 문서로 통보하여야 한다.

⑤ 제6조에서 정하지 않은 기타 필요한 사항은 진료심사평가위원회 운영규정을

따른다.

제7조(요양급여비용의 청구) ① 제3조 내지 제6조에서 정한 바에 따라 크리스비타

주사액 요양급여 사전승인을 받고 이를 투여한 요양기관은 해당 요양급여비용을

청구할 수 있다. 이 경우 다른 요양급여비용명세서와 구분하여 별도의 명세서로

제출하여야 한다.

② 요양기관은 제1항에 따른 요양급여비용의 심사를 청구하는 경우 요양급여비용

청구 명세서의 명세서일련번호 단위 특정내역 구분코드 “MX999(기타내역)” 및

줄번호 단위 특정내역 구분코드“JX999(기타내역)”란에 사전승인 여부, 심의일자,

심의결과, 투여일자를 기재하여야 한다.

 

제8조(요양급여 승인의 취소 및 철회) ① 원장은 크리스비타주의 요양급여를 승인

받은 요양기관이 신청서 및 모니터링 보고서 등의 관련 자료를 거짓으로 작성하거

나, 거짓자료를 제출한 것으로 확인된 경우에는 그 승인 결정을 취소할 수 있다.

② 원장은 요양기관이 제4조에 따른 자료 제출의무 등을 이행하지 않는 경우에는

해당 요양급여의 승인결정을 철회할 수 있다.

③ 원장은 제1항 또는 제2항에 따라 승인 결정을 취소 또는 철회한 경우 이를 즉시

해당 요양기관에 통보하여야 한다.

④ 크리스비타주 요양급여 결정의 취소 또는 철회를 통보받은 요양기관은 이의가

있을 경우 통보를 받은 날부터 90일 이내에 문서로 이의제기를 하여야 하며 처분이

있은 날부터 180일이 경과하면 이를 제기하지 못한다. 다만, 정당한 사유에 따라

그 기간 내에 신청할 수 없음을 소명한 때에는 그러하지 아니한다,

⑤ 원장은 이의신청을 받은 날부터 60일 이내에 문서로 결정 통보하여야 한다. 다만,

부득이한 사정이 있는 경우에는 30일의 범위 안에서 그 기간을 연장할 수 있으며

결정기간을 연장하는 때에는 만료되기 7일 전까지 이의신청기관에 이를 통보

하여야 한다.

부 칙

이 공고는 2023년 5월 3일부터 시행한다.

[별지 제1호 서식]

 

□ Burosumab 주사제(품명: 크리스비타주사액) 요양급여 사전승인 신청서

1) 요양 기관명

2) 요양기관 기호

3) 성명

4) 주민 등록번호

-

5) 나이

만 세

□ 만1세∼만12세 □ 만12세 초과 만 18세 미만

6) 성별

□ 남 □ 여

7) 보험구분

□ 건강보험 □ 의료급여

8) 진단명 (코드로 작성)

9) 희귀난치등록 여부

□ 예 □ 아니오

10) 희귀난치 코드

11) 희귀난치 등록일자

년 월 일

12) 최초 투여 예정일

년 월 일

13) 발현시기

출생 후 년 개월

14) 진단일자

년 월 일

15) 임상증상주1

History of / Currently has

세부 증상

① 성장지연

□ 유 □ 무

② 치아이상

□ 유 □ 무

③ 하지골변형

□ 유 □ 무

④ 두개골 조기융합

□ 유 □ 무

⑤ 골절

□ 유 □ 무

⑥ 기타

□ 유 □ 무

16) 필수항목주1

① 신장

cm

② 신장 백분위수

③ 체중

kg

④ 성 성숙도 (Tanner stage)

□ 1점 □ 2점 □ 3점 □ 4점 □ 5점

⑤ RSS (Rickets severity score)

17) 경구 인산 제제 또는 활성형 vitamin D 제제, 성장 호르몬제 등(현재 또는 과거 투여내역) 주2

투여약제명

사용량/기간

마지막 투약일자

치료지속 / 중단 여부(사유포함)

18) ALP (alkaline phosphatase)

검사일: ______-___-___ 결과값: _______ (unit: )

19) Serum P (Phosphate)

검사일: ______-___-___ 결과값 :______ (unit: )

20) Serum Ca (Calcium)

검사일: ______-___-___ 결과값: _______ (unit: )

21) Parathyroid hormone(PTH)

검사일: ______-___-___ 결과값:______ (unit: )

22) 1,25(OH)2VitaminD, total

검사일: ______-___-___ 결과값: _______ (unit: )

23) 25(OH) VitaminD, total

검사일: ______-___-___ 결과값:______ (unit: )

24) Serum Cr (Creatinine)

검사일: ______-___-___ 결과값: _______ (unit: )

25) eGFR주3

검사일: ______-___-___ 결과값: _______ (unit: )

26) TmP/GFR (신장 인 소실 지표)

검사일: ______-___-___ 결과값:______ (unit: )

27) Urine Ca (Calcium)

검사일: ______-___-___ 결과값: _______ (unit: )

28) Urine P (Phosphate)

검사일: ______-___-___ 결과값:______ (unit: )

29) Urine Cr (Creatinine)

검사일: ______-___-___ 결과값: _______ (unit: )

30) Urine Cal cium-Creatini ne ratio

검사일: ______-___-___ 결과값:______ (unit: )

31) 유전자검사

- 검사일: ______-___-___ - 검사종류: - 검사결과:

32) 신석회증 (nephrocalcinosis)

Grade

□ 0 □ 1 □ 2 □ 3 □ 4

- 세부내용:

33) 첨부자료 제출 내역

□ 진료기록부 □ 방사선 판독지

□ 진료소견서 □ x-ray 등 영상자료

□ 혈액검사결과지 □ 타 진료과 협진결과

34) 제외대상 해당여부

※ 조건 중 어느 하나라도 해당하는 경우 투여시작 대상에서 제외함

① Tanner stage ≥ 4점

□ 해당함 □ 해당없음

② 신장(Height) > 연령 및 성별에 대한 50번째 백분위수

□ 해당함 □ 해당없음

③ 12개월 이내 성장 호르몬 치료를 받은 경우

□ 해당함 □ 해당없음

④ 부갑상선호르몬(Parathyroid hormone) > 19 pmol/L (180 pg/mL)

□ 해당함 □ 해당없음

⑤ 저칼슘혈증, 고칼슘혈증

□ 해당함 □ 해당없음

⑥ Grade 4 신석회증 (nephrocalcinosis)

□ 해당함 □ 해당없음

35) 기타 의견

36) 주치의

① 진료과목:

② 전문의 면허번호:

③ 세부전공:

④ 세부전문의 면허번호:

신청인 성명 : 결과통보 회신용 요양기관 E-mail :

연락처(신청인):

주치의 성명:

주치의 연락처(HP):

(주치의 서명 또는 날인)

주) 1. 유전자검사를 제외한 검사는 신청서 제출일로부터 3개월 이내에

시행된 검사 결과를 기재해야 하며, 15~16), 18~32)의 경우 관련 검사기록,

15)-③의 경우 전신사진 등, 16)-⑤의 경우 방사선촬영영상(Wrist, Knee)

등을 제출하여야 함

2. 17)의 경우 1년 이내의 급여・비급여를 포함한 경구 및 주사 등 모든

약제 포함하며 식약처 허가사항에 따라 크리스비타주 투여를 시작하기

1주일 전에는 이들 약물의 투여를 중단하여야 함

3. Revised Schwartz equation :

 

별지 제2호 서식]

□ Burosumab 주사제(품명: 크리스비타주사액) 요양급여 사전승인 신청서 투여 모니터링 보고서

1) 요양기관명

2) 요양기관기호

3) 성명

4) 주민등록번호

-

5) 나이

만 세

6) 성별

□ 남 □ 여

7) 보험구분

□ 건강보험 □ 의료급여

8) 모니터링차수(개월)

9) 직전 승인 통보일자

년 월 일

10) 최초 투여일자

년 월 일

11) 모니터링 기간

년 월 일 ~ 년 월 일

12) 모니터링 기간 중 투여정보

① 투여횟수

_______ 회(최대 26회/52주)

② 총 투여일수

________일

③ 1회 투여용량

(해당 기간 첫번 째) ________

(6개월후 첫번 째) ________

④ 휴약여부

- 휴약횟수: _____ 회 - 휴약일자: ______ 년 ____ 월 ____ 일 - 사유 등:

⑤ 병용투여 약제

□ 유(성분명, 용량 등: ) □ 무

13) 방문횟수 누락

□ 유 (일자, 누락횟수, 사유 등: ) □ 무

14) 모니터링 자료

결과 항목

검사 일시

최초투여 직전 (_____-___-___)

직전 평가 시점 (_____-___-___)

금번 평가시 (_____-___-___)

① 신장

cm

cm

cm

② 신장 백분위수

③ 체중

kg

kg

kg

④ RSS

⑤ 치아이상

□ 유 □ 무

□ 유 □ 무

□ 유 □ 무

- 세부내용:

⑥ 골절부위의 변화

해당없음

□ 유 □ 무

□ 유 □ 무

- 세부내용:

15) 투여관련 합병증

① 신석회증 (Nephrocalcinosis)

Grade __

Grade __

Grade __

세부내용:

② 기타

□ 유 □ 무

□ 유 □ 무

□ 유 □ 무

세부내용:

16) 검사항목

Lab

Reference range

년 월 일

년 월 일

년 월 일

기타내용

남

여

최초 투여 직전

직전 평가 시점

금번 평가시

① ALP (alkaline phosphatase)

② Serum P (Phosphate)

③ Serum Ca (Cacium)

④ Parathyroid hormone(PTH)

⑤ 1,25(OH)2Vitamin D, total

⑥ 25(OH)Vitamin D,total

⑦ Serum Cr (Creatinine)

⑧ eGFR주2

⑨ TmP/GFR (신장 인 소실 지표)

⑩ Urine Ca (Calcium)

⑪ Urine P (Phosphate)

⑫ Urine Cr (Creatinine)

⑬ Urine Calcium-Creatinine ratio

17) 투약중지 여부

□ 유 (사유, 발현일자: ) □ 무

18) 중지기준 해당여부

※ 치료 시작 후 매 12개월 간격의 반응평가 결과가 다음 중 어느 하나라도 해당하는 경우

① RSS(rickets severity score)

(1) 1차 반응평가(치료시작 후 12개월)에서 RSS 점수가 치료시작 시점보다 개선되지 않음

□ 해당 □ 해당없음

(2) 이후 반응평가에서 1차 반응평가 시의 개선된 RSS 점수가 유지되지 않음

□ 해당 □ 해당없음

② 생화학적 검사 결과가 치료시작 기저치 대비 개선되지 않은 경우

(1) 혈청 인 수치 감소

□ 해당 □ 해당없음

(2) TmP/GFR 감소

□ 해당 □ 해당없음

③ 부갑상선기능항진증(hyperparathyroidism)

□ 해당 □ 해당없음

④ 신석회증(nephrocalcinosis)

□ 해당 □ 해당없음

⑤ 방사학적 평가로 새로 발생한 골절 또는 가골절

□ 해당 □ 해당없음

⑥ 지속투여 중 만 18세가 된 성인 환자

□ 해당 □ 해당없음

19) 기타 의견 (주치의 소견 기록)

20) 첨부자료 제출 내역

□ 진료기록부 □ 방사선 판독지

□ 진료소견서 □ x-ray 등 영상자료

□ 혈액검사결과지 □ 타 진료과 협진결과

21) 기타 자료

□ 방사선 검사・ 혈액검사 결과지 및 경과기록지 등 □ 투약지속 및 부작용 관련 주치의 소견 등

신청인 성명 : 결과통보 회신용 요양기관 E-mail :

연락처(신청인):

주치의 성명:

주치의 연락처(HP):

(주치의 서명 또는 날인)

 

주) 1. 검사결과는 모니터링 보고서 제출일로부터 3개월 이내에 시행된 검사 결과를 기재해야 하며, 14~16)의 경우 관련 검사기록, 14)-④의 경우 방사선촬영영상(Wrist, Knee) 등을 제출하여야 함

2. Revised Schwartz equation :

 

[붙임]

 

□ RSS(Rickets severity score) 참고표

Grade definitions for radius & ulna
0	Normal growth plate without changes of rickets
0.5	Lucency of metaphyseal margin without fraying or irregularity
1	Widened growth plate, irregularity of metaphyseal margin, but without concave cupping
1.5	Partial metaphyseal concavity or incomplete fraying of metaphyseal margin
2	Metaphyseal concavity with fraying of margins
Grade radius	0	0.5		1		1.5		2
Grade ulna	0	0.5		1		1.5		2
Radius grade _ + Ulna grade _ = Total wrist _
Grade definitions for femur & tibia
0	Normal growth plate without changes of rickets
1	Partial lucency, smooth margin of metaphysis visible
2	Partial lucency, smooth margin of metaphysis NOT visible
3	Complete lucency, epiphysis appears widely separated from distal metaphysis
Grade femur	0		1		2		3
Grade tibia	0		1		2		3
Femur & tibia multiplier	0.5 if ≤ one condyle or plateau affected				1 if two condyles or plateaus affected
(Femur grade _ × multiplier _ ) + (Tibia grade _ × multiplier _ ) = Total knee _

- radius & ulna의 grade와 femur & tibia의 grade의 총합으로 총 RSS값 산출

 

□ 신석회증(Nephrocalcinosis) Grade 참고표

Grade	Ultrasonographic findings
0	Normal
1	Faint hyperechogenic rim around the medullary pyramids
2	More intense echogenic rim with echoes faintly filling the entire pyramid
3	Uniformly intense echoes throughout the pyramid
4	Stone formation: solitary focus of echoes at the tip of the pyramid

 

□ 신장 인 소실 지표 (TmP/GFR) 참고치

연령	남자 mg/dL(mmol/L)	여자 mg/dL(mmol/L)
출생시	5.7–8.1 (1.27–2.59)	5.7–8.1 (1.27–2.59)
1개월-2세	3.6–5.4 (1.15–1.73)	3.6–5.4 (1.15–1.73)
2세-12세	3.8–5.0 (1.22–1.60)	3.8–5.0 (1.22–1.60)
12-16세	3.4–4.6 (1.09–1.47)	3.4–4.6 (1.09–1.47)
16-25세	3.33–5.9 (1.07–1.89)	3.18–6.41 (1.02–2.05)
25-45세	3.09–4.18 (0.99–1.34)	2.97–4.45 (0.95–1.42)
45-65세	2.78–4.18 (0.89–1.34)	2.72–4.39 (0.87–1.40)
65-75세	2.47–4.18 (0.79–1.34)	2.47–4.18 (0.79–1.34)

1)Thacher TD, Pettifor JM, Tebben PJ, et al. Rickets severity predicts clinical outcomes in children with X-linked hypophosphatemia: utility of the radiographic Rickets Severity Score. Bone 2019;122:76-81.

2) William H Chong et al. Tumor-induced osteomalacia Endocr Relat Cancer. 2011 June 8; 18(3): R53–R77.

Imel EA, Glorieux FH, Whyte MP, et al. Burosumab versus conventional therapy in children with X-linked hypophosphataemia: a randomised, active-controlled, open-label, phase 3 trial. Lancet 2019; published online May 16. http://dx.doi.org/10.1016/S0140-6736(19)30654-3.