Eculizumab(품명: 솔리리스주),조혈모세포이식 요양급여대상 인정여부

9. Eculizumab(품명: 솔리리스주) 요양급여대상 인정여부

○ 우리원에서는 「요양급여의 적용기준 및 방법에 관한 세부사항」(보건복지부 고시 제2016-173호, 2016.09.01.시행)에 따라 요양급여 대상여부를 결정하는 솔리리스주 사전심의제도를 실시하고 있습니다.

○「Eculizumab(품명: 솔리리스주) 사전 승인에 관한 방법 및 절차」(건강보험심사평가원 공고 제2016-241호, 2016.09.01.시행)에 의거하여,
1. 승인받은 환자는 요양급여대상으로 인정통보를 받은 날부터 60일 이내에 솔리리스주를 투여하여야 하며 60일을 경과하여 투여하고자 하는 경우에는 재신청하여야 한다.
2. 승인을 받은 요양기관은 6개월마다 위 공고 별지 제2호 서식에 따른 모니터링 보고서를 정확하게 작성하여 약제투여 개시일이 포함된 월을 기준하여 6개월이 경과된 익월 15일 이내에 우리원에 제출하여야 한다.

□ 사전승인
    
구분/계/승인/불승인/기타
사전승인/7/1/6/0
 ※ 신청기관: 7기관

○ 세부내역
구분-성별/나이-심의결과-비고
A사례-남/63-승인
 발작성야간혈색소뇨증 환자로서 혈전증이 확인되어 급여기준에 충족되므로 승인함.
 단, 추후 모니터링시 요관암이 재발할 경우 투여 지속여부에 대해 재논의 예정.
B사례-여/81-불승인
 말초혈액검사를 참조할 때 제외 대상인 중증재생불량성 빈혈이 의심되므로 이에 따른 골수검사가 필요함. 또한, 잦은 감염으로 인한 치료중단이 치료에 대한 반응을 저하시킬 것으로 예상되어 추후 재논의가 필요하다고 판단되어 불승인함.
C사례-여/49-불승인
 제출된 진료기록에서 확인되는 tramadol hydrochloride(품명: 트리돌캡슐 50mg)을 투여한 통증조절 1회는 입원, 마약성 진통제가 필요한 중증의 재발성 통증 에피소드가 있는 평활근 연축으로 판단되지 않아 불승인함.
D사례-남/42-불승인
 마약성 진통제 사용 당시의 평활근 연축에 의한 통증과 용혈성 위기의 연관성이 명확하지 않아 불승인함.
E사례-여/77-불승인
 제외대상(다른 생명을 위협하는 질환을 동반하고 있어서 장기적인 예후에 치료로 인한 효과를 기대할 수 없는 환자)에 해당되는 건으로 일차골수섬유증의 진행 판단을 위한 골수검사가 2016년 1월 이후 시행되지 않아 불승인함.
 단, 골수검사를 추가로 시행하지 못할 경우 그에 대한 합당한 사유가 필요함.
F사례-남/47-불승인
 현상태는 평활근 연축의 발생이 반복적인 것으로 판단되지 않고, 신부전이 발작성야간혈색소뇨증과 연관됨을 입증할 만한 조직검사나 MRI 등 근거자료가 불충분하여 불승인함.
G사례-남/59-불승인
 현상태는 신부전이 진행성인 것으로 보이지 않고, 평활근 연축의 발생이 반복적인 것으로 판단되지 않으며, 폐부전을 입증할 만한 근거자료가 불충분하여 불승인함.

□ 모니터링 (‘17년 상반기)
 
구분/계/지속투여승인/투여중지/기타
모니터링/76/76/0/-
※ 신청기관: 29기관

○ 세부내역
구분-성별/나이-심의결과-비고
A사례-여/73-지속투여승인
 마약성 패치의 사용은 발작성야간혈색소뇨증과 연관성이 없고 삶의 질 역시 큰 변화가 없어 지속투여 승인함.
B사례-여/64-지속투여승인
 솔리리스 투여 후 생긴 유방암은 완전관해 상태이며, 수혈은 치료과정에서 필요한 것으로 판단되어 지속투여 승인함.
C사례-여/65-지속투여승인
 수혈요구는 감소하지 않았으나 동반질환(신부전)은 호전 상태이므로 지속투여 승인함. 추후 모니터링 시 지속적인 수혈에 대한 관련 자료를 요청함.
D사례-남/69-지속투여승인
 동반질환(폐부전)이 호전되는 것으로 판단되어 지속투여 승인함. 추후 모니터링 자료는 6개월 후 제출하되 심초음파, proBNP 등 동반질환인 폐부전 관련 추적 자료 제출 요청함.
E사례-여/53-지속투여승인
 발작성야간혈색소뇨증 질환의 진행보다는 환자의 증상호소와 관련된 수혈요구로 확인되어 지속투여 승인함. 추후 모니터링  시 심초음파 등 동반질환인 폐부전 관련 자료 및 의사 소견 제출을 요청함.
F사례-여/51-지속투여승인
 증가된 LDH수치 외에 동반질환(신부전)은 호전상태이므로 지속투여 승인함.
G사례-남/58-지속투여승인
 일시적 Hb감소로 인한 수혈로 판단되고 이후 수혈없이 상태 호전되어 지속투여 승인함.
 추후 모니터링 시 당시 Hb 감소에 대한 사유를 요청함.
H사례-남/59-지속투여승인
 폐렴으로 인한 입원치료 당시 수혈을 시행하여 이전 모니터링과 비교할 때 수혈요구는 감소하지 않았으나 동반질환(신부전)은 호전 상태이므로 지속투여 승인함.
I사례-남/59-지속투여승인
 Influenza 감염으로 인해 일시적인 Hb감소로 인한 수혈로 판단되고 이후 수혈없이 호전되어 지속투여 승인함.
J사례-남/65-지속투여승인
 수술로 인해 일시적인 Hb감소로 인한 수혈로 판단되어 지속투여 승인함.
이 외66사례-/-지속투여승인
 투여 유지 기준에 적합하여 요양급여 대상자로 인정함.
 

10. 조혈모세포이식 요양급여대상 인정여부
우리원에서는 「조혈모세포이식의 요양급여에 관한 기준(보건복지부고시 제2016-65호, 2016.5.1.시행)」에 따라 조혈모세포이식 요양급여 대상자에 대해 요양급여 대상여부를 결정하는 조혈모세포이식 사전심의제도를 실시하고 있습니다.
심의 결과 관련 기준에 적합한 경우는 요양급여로 인정하며, 적합하지 않은 경우에는 비승인 되어 선별급여로 결정합니다. 선별급여 대상 환자가 조혈모세포이식을 시행받기 위해 입원한 경우,「비승인 조혈모세포이식 환자의 요양급여 비용 산정 방법(보건복지부 고시 제2014-196호, 2014.12.1.시행)」에 따라 이식과 직접 관련된 진료기간(조혈모세포 주입 전 1주부터 주입 후 2주)의 요양급여비용(이식술료, 이식과 관련된 입원료[무균치료실료 포함], 시술 전·후 처치 등)에 대하여는 100분의 50을 본인에게 부담토록하고, 그 외의 기간에 이루어지는 진료비(면역억제제 투여, 검사와 합병증 및 후유증 치료비 등)에 대하여는 요양급여로 인정하고 있습니다.

■ 심의 결과

구                분   - 계   - 동종 - 제대혈 - 자가 -  비고
총       접       수  - 286  - 161  - 3         - 122  -    -
처리결과:급여      - 217  - 113  - 1         - 103  -    -
처리결과:선별급여- 67    - 47   - 2         - 18    -    -
처리결과:자료보완- 2      - 1    - 0         -  1     -    -

 * 신청기관 : 34개 요양기관

■ 심의내용
구분-건수-결정사항-상병-결정내역
동종-총 161건

-급여: 113건
--급성골수성백혈병: 38건
 (1) 급성전골수성백혈병(Acute Promyelocytic Leukemia)
  - 표준치료 후 미세잔류암(Minimal Residual Disease) 양성으로 1차 또는 2차 혈액학적 완전관해된 경우
 (2) 급성골수모구성백혈병(Acute Myeloblastic Leukemia, APL 제외)
  - 1차 또는 2차 혈액학적 완전관해된 경우

 고시 기준에 적합하여 요양급여대상자로 인정함.
--급성림프모구백혈병: 26건
 혈액학적 완전관해상태로 다음 중 하나에 해당하는 경우 인정함
 (1) 진단시 15세 이상에서 1차 완전관해된 경우
 (2) 진단시 15세 미만에서 1차 완전관해 되고 다음 고위험군 중 하나에 해당하는 경우
  (가) 염색체 검사에서 다음 중 하나에 해당하는 경우
   ① t(9:22) 혹은 BCR/ABL 유전자 양성
   ② t(v;11q23) 또는 MLL 재배열
   ③ 염색체수 44 미만
  (나) 진단시 1세미만
  (다) 백혈구 수 100 X 10⁹/L 이상
  (라)진단 후 첫 주기(cycle) 관해 유도에 실패한 경우
  (마) T세포 급성림프모구성백혈병에서 다음 중 하나에 해당하는 경우
   ① Poor Steroid Response
   ② SER(Slow Early Response)(7일 또는 14일째 골수검사에서 백혈병세포가 존재하는 경우)
   ③ Early T cell Precursor Phenotype
 (3) 1차 완전관해 유지 중 분자생물학적 재발(Molecular Relapse) 또는 미세잔류암(Minimal Residual Disease) 양성인 경우
 (4) 2차 이상 완전관해된 경우

 고시 기준에 적합하여 요양급여대상자로 인정함.
--중증재생불량성빈혈: 13건
 골수검사결과 세포충실도가 심하게 낮으면서(cellularity가 25%이하이거나 25～50% 이더라도 조혈관련세포가 남아있는 세포의 30% 이하), 말초혈액검사 결과 다음 중 2개 이상의 소견이 확인되는 때
 ① 절대호중구 수(ANC)가 500/㎕ 이하
 ② 교정 망상적혈구 1.0% 이하 또는 절대 망상적혈구 60x10⁹/L
 ③ 혈소판 20,000/㎕ 이하

 고시 기준에 적합하여 요양급여대상자로 인정함.
--골수형성이상증후군: 18건
 (1) 골수형성이상증후군 예후분류법(IPSS, IPSS-R, WPSS)인 다음 중 하나에 해당되는 경우
  (가) 고위험군인 경우
   ① IPSS: Intermediate-2 또는 high 
   ② IPSS-R, WPSS: high 또는 very high
  (나) 중간위험군(IPSS: Intermediate-1 ; IPSS-R, WPSS: Intermediate)이면서 다음 하나에 해당하는 경우
   ① 말초혈액검사 결과 절대호중구수(ANC) 500/㎕ 이하이면서
      혈소판 20,000/㎕ 이하
   ② Erythropoietin제제, Immuno-Suppressive Therapy(IST)에 불응하거나 치료적응증에 해당되지 않으면서 혈색소 7.0g/dl을 유지하기 위해 최근 6개월이내 지속적인 수혈 요구로 6units 이상의 수혈이 필요한 경우
  (2) 소아는 사례별로 결정함

 고시 기준에 적합하여 요양급여대상자로 인정함.
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 과거 WHO classification Erythroid leukemia로 분류되었던 사례로, 최근 개정된 2016 WHO classification에 따라 MDS에 합당한 것으로 판단되며 MDS 고시 기준에 적합함에 따라 요양급여대상자로 인정함.

--만성골수성백혈병: 1건
 WHO criteria에서 제시한 만성골수성백혈병 만성기 또는 가속기로 다음 중 하나에 해당하는 경우
  (1) TKI 제제(18세 미만은 1개 이상, 18세 이상은 2개 이상)에 실패하거나 불내성(intolerance)을 보이는 경우
  (2) T315I mutation 확인된 경우

 고시 기준에 적합하여 요양급여대상자로 인정함.
--비호지킨림프종: 5건
 (1) 비호지킨 림프종
  (가) 1차 표준항암화학요법 후 부분반응 이상이며 다음 중 하나에 해당하는 경우
   ① Chronic Lymphocytic Leukemia/Small Lymphocytic Lymphoma del(17p) 또는 del(11q)인 경우
   ② Extranodal NK/T-cell Lymphoma(Nasal type)
      (단, stageⅠ완전관해 제외)
   ③ Adult T-cell Leukemia/Lymphoma
  (나) 표준항암화학요법이나 자가조혈모세포이식 후에 재발 또는 불응성인 경우로서 구제항암화학요법에 부분반응 이상이며 다음 중 하나에 해당하는 경우를 원칙으로 함
   ① Chronic Lymphocytic Leukemia/Small Lymphocytic Lymphoma
   ② Follicular Lymphoma, Marginal Zone Lymphoma
   ③ Mantle Cell Lymphoma
   ④ Diffuse Large B Cell Lymphoma
   ⑤ Burkitt Lymphoma
   ⑥ Peripheral T-cell Lymphoma
   ⑦ Mycosis Fungoides/Sezary Syndrome ⅡB 이상
   ⑧ Adult T-cell Leukemia/Lymphoma
   ⑨ Extranodal NK/T-cell Lymphoma(Nasal type)
 
 고시 기준에 적합하여 요양급여대상자로 인정함.
--일차골수섬유증: 1건
 일차골수섬유증의 예후지표인 DIPSS plus risk category 중 고위험도(High risk, 예후인자수 ≥ 5항목)와 중등위험도-2(Intermediate-2, 예후인자수 3항목 또는 4항목)에 해당하는 경우.
 다만, 중등위험도-2에 해당하는 경우에는 질병의 중등도 등 환자상태를 고려하여 사례별로 인정함.

 고시 기준에 적합하여 요양급여대상자로 인정함.
--Acute Bileneal leukemia: 1건
 Acute Bileneal leukemia로 진단되어 1차 동종조혈모세포이식 예정인 이 건은 제출된 자료를 검토한 결과 1차 완전관해가 확인되는 바 요양급여대상자로 인정함.
--만성육아종증(CGD): 1건
 임상 양상 및 유전자 검사 또는 질환의 특이검사 등으로 진단된 만성육아종증으로 중증감염이 반복되는 경우
 고시 기준에 적합하여 요양급여 대상자로 인정함.

--다발골수종(MM): 2건
 다음의 조건을 모두 만족하는 경우
 ① ECOG 수행능력평가 0-1
 ② 부분반응(Partial Response) 이상인 경우
 ③ 만성신부전이 아닌 경우
 고시 기준에 적합하여 요양급여대상자로 인정함.
--연소기골수단구성백혈병(JMML): 1건
 WHO에서 제시한 연소기골수단구성백혈병의 진단기준을 만족하는 경우
 고시 기준에 적합하여 요양급여대상자로 인정함.
--판코니빈혈(Fanconi anemia): 1건
 세포유전학검사나 분자유전학적검사 등으로 판코니빈혈로 진단이 확인된 경우
 고시 기준에 적합하여 요양급여대상자로 인정함.
--Myeloid sarcoma: 1건
 Myeloid sarcoma는 급성골수성백혈병의 고시 기준에 준하여 사례별로 심의하고 있음. 제출된 영상 및 골수검사에서 완전관해 확인되어 요양급여대상자로 인정함.
--Chronic active EBB infection: 1건
 진료심사평가위원회 심의사례를 토대로 Donor type, 나이, 골수검사, 수혈력, CBC 등 참고하여 이식의 적응증에 해당되는바 요양급여대상자로 인정함. 

--Wiskott-Aldrich syndrome: 1건
 임상 양상 및 유전자 검사 또는 질환의 특이검사 등으로 진단된 경우
 고시 기준에 적합하여 요양급여대상자로 인정함.
--Pyruvate kinase deficiency: 1건
 진료심사평가위원회 심의결과 환자의 수혈력, 나이, CBC 등 참고하여 이식 적응증에 해당하는바 요양급여대상자로 인정함.
--Osteopetrosis(골화석증): 1건
 진료심사평가위원회 심의결과 TCIRGI gene mutation에 의한 Osetopetrosis는 문헌 등을 참고 시 이식 적응증에 해당하는바 요양급여대상자로 인정함.
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-자료보완: 1건

--비호지킨림프종: 1건
 조혈모세포이식의 요양급여에 관한 기준(보건복지부 고시 제2016-65호, 2016.5.1.) 제4조(요양급여대상자기준)별표 2-가-7)-(1)-(나)에 의하면 비호지킨림프종의 요양급여인정기준은 “표준항암화학요법이나 자가조혈모세포이식 후에 재발 또는 불응성인 경우”로 규정하고 있음. 그러나 이 건은 재발 시 영상 판독자료 및 PR 판정을 위한 measure 및 영상자료가 제출되지 않아, 재발 및 PR 판정이 어려워 요양급여 대상 여부를 결정하기 위해 추가 자료가 필요하므로 자료보완토록 함.
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-선별급여: 47건
--급성골수성백혈병: 20건
 조혈모세포이식의 요양급여에 관한 기준(보건복지부 고시 제2016-65호, 2016.5.1.) 제4조 (요양급여대상자기준) 별표 2-가-1)에 의하면 급성골수성백혈병(Acute Myeloid Leukemia)의 요양급여인정기준은 “(1) 급성전골수성백혈병(Acute Promyelocytic Leukemia) - 표준치료 후 미세잔류암(Minimal Residual Disease) 양성으로 1차 또는 2차 혈액학적 완전관해된 경우 (2) 급성골수모구성백혈병(Acute Myeloblastic Leukemia, APL 제외) - 1차 또는 2차 혈액학적 완전관해된 경우”로 규정하고 있음.
 급성골수성백혈병으로 동종조혈모세포이식 예정인 이 건은 골수검사와 말초혈액검사 및 영상검사 결과 완전관해가 확인되지 않음. 따라서 기준에 해당하지 않으므로 환자 측의 요청과 진료 담당의사의 의학적인 판단에 의해 조혈모세포이식술을 실시한 경우에는 이식과 직접 관련된 3주간의 요양급여비용 100분의 50을 본인에게 부담토록 함.
 조혈모세포이식의 요양급여에 관한 기준(보건복지부 고시 제2016-65호, 2016.5.1.) 제4조(요양급여대상자기준)(별표)1-가에 의하면 “조혈모세포이식을 받고자 하는 자는 시술일 현재 만65세 미만이어야 한다.”로 규정하고 있음. 이 건은 현재 기준 연령을 초과하여 환자 측의 요청과 진료 담당의사의 의학적인 판단에 의해 조혈모세포이식술을 실시한 경우이므로 이식과 직접 관련된 3주간의 요양급여비용 100분의 50을 본인에게 부담토록 함.
 조혈모세포이식의 요양급여에 관한 기준(보건복지부 고시 제2016-65호, 2016.5.1.) 제4조(요양급여대상자기준)(별표)1-나에 의하면 “1) 조혈모세포이식을 받고자 하는 자와 조혈모세포를 공여하고자 하는 자는 조직형 검사결과 HLA A, B, C, DR형이 일치하여야 한다. 다만, 다음의 경우에도 실시할 수 있다. (1) 혈연관계에 있는 경우 ① 1 locus 불일치까지 인정한다. ② 2~4 loci 불일치(haploidential)하는 경우 - 혈연 또는 비혈연(국내외)에서 적합한 공여자가 없거나 적합한 제대혈(5/6)을 찾을 수 없는 경우에는 골수형성이상증후군과 완전관해 상태의 급성골수성백혈병에서 인정하고, 그 외 상병은 사례별로 심의하여 결정한다.”로 규정하고 있음. 이 건은 급성골수성백혈병으로 1차 반일치 동종조혈모세포이식 예정이나 골수검사결과 및 말초혈액검사결과 완전관해가 확인되지 않음. 따라서 기준에 해당하지 않으므로 환자 측의 요청과 진료 담당의사의 의학적인 판단에 의해 조혈모세포이식술을 실시한 경우에는 이식과 직접 관련된 3주간의 요양급여비용 100분의 50을 본인에게 부담토록 함.
 조혈모세포이식의 요양급여에 관한 기준(보건복지부 고시 제2016-65호, 2016.5.1.) 제4조(요양급여대상자기준)(별표)1-나에 의하면 “1) 조혈모세포이식을 받고자 하는 자와 조혈모세포를 공여하고자 하는 자는 조직형 검사결과 HLA A, B, C, DR형이 일치하여야 한다. 다만, 다음의 경우에도 실시할 수 있다. (1) 혈연관계에 있는 경우 ① 1 locus 불일치까지 인정한다. ② 2~4 loci 불일치(haploidential)하는 경우 - 혈연 또는 비혈연(국내외)에서 적합한 공여자가 없거나 적합한 제대혈(5/6)을 찾을 수 없는 경우에는 골수형성이상증후군과 완전관해 상태의 급성골수성백혈병에서 인정하고, 그 외 상병은 사례별로 심의하여 결정한다.”로 규정하고 있음. 이 건은 급성골수성백혈병으로 1차 반일치 동종조혈모세포이식 예정이나 국내외 공여자 검색을 시행하지 않음. 따라서 기준에 해당하지 않으므로 환자 측의 요청과 진료 담당의사의 의학적인 판단에 의해 조혈모세포이식술을 실시한 경우에는 이식과 직접 관련된 3주간의 요양급여비용 100분의 50을 본인에게 부담토록 함.
--급성림프모구백혈병: 6건
 조혈모세포이식의 요양급여에 관한 기준(보건복지부 고시 제2016-65호, 2016.5.1.) 제4조 (요양급여대상자기준) 별표 2-가-3)에 의하면 급성림프모구백혈병(Acute Lymphoblastic Leukemia)의 요양급여인정기준은 “혈액학적 완전관해상태로 다음 중 하나에 해당하는 경우 인정함 (1) 진단시 15세 이상에서 1차 완전관해된 경우 (2) 진단시 15세 미만에서 1차 완전관해 되고 다음 고위험군 중 하나에 해당하는 경우 (가) 염색체 검사에서 다음 중 하나에 해당하는 경우 ① t(9:22) 혹은 BCR/ABL 유전자 양성 ② t(v;11q23) 또는 MLL 재배열 ③ 염색체수 44 미만 (나) 진단시 1세미만 (다) 백혈구 수 100 X 109/L 이상 (라)진단 후 첫 주기(cycle) 관해 유도에 실패한 경우 (마) T세포 급성림프모구성백혈병에서 다음 중 하나에 해당하는 경우 ① Poor Steroid Response ② SER(Slow Early Response)(7일 또는 14일째 골수검사에서 백혈병세포가 존재하는 경우) ③ Early T cell Precursor Phenotype (3) 1차 완전관해 유지 중 분자생물학적 재발(Molecular Relapse) 또는 미세잔류암(Minimal Residual Disease) 양성인 경우 (4) 2차 이상 완전관해된 경우”로 규정하고 있음. 이 건은 급성림프모구백혈병으로 진단되어 동종조혈모세포이식 예정으로 골수검사와 말초혈액검사 및 영상검사 결과 완전관해가 확인되지 않음. 따라서 기준에 해당하지 않으므로 환자 측의 요청과 진료 담당의사의 의학적인 판단에 의해 조혈모세포이식술을 실시한 경우에는 이식과 직접 관련된 3주간의 요양급여비용 100분의 50을 본인에게 부담토록 함.
 조혈모세포이식의 요양급여에 관한 기준(보건복지부 고시 제2016-65호, 2016.5.1.) 제4조(요양급여대상자기준)(별표)1-나에 의하면 “1) 조혈모세포이식을 받고자 하는 자와 조혈모세포를 공여하고자 하는 자는 조직형 검사결과 HLA A, B, C, DR형이 일치하여야 한다. 다만, 다음의 경우에도 실시할 수 있다. (1) 혈연관계에 있는 경우 ① 1 locus 불일치까지 인정한다. ② 2~4 loci 불일치(haploidential)하는 경우 - 혈연 또는 비혈연(국내외)에서 적합한 공여자가 없거나 적합한 제대혈(5/6)을 찾을 수 없는 경우에는 골수형성이상증후군과 완전관해 상태의 급성골수성백혈병에서 인정하고, 그 외 상병은 사례별로 심의하여 결정한다.”로 규정하고 있음. 이 건은 급성림프모구백혈병으로 진단되어 반일치 동종조혈모세포이식 예정이나 급성림프모구백혈병의 반일치 동종조혈모세포이식은 인정 기준에 해당되지 않음. 또한, 제출된 자료에서 ALL 고위험 소견 확인되지 않으며, 이 상병에 대한 반일치 동종조혈모세포이식에 대하여는 임상연구, 치료성적 및 효과 등에 대한 자료가 충분히 축적되지 아니한바, 환자 측의 요청과 진료 담당의사의 의학적인 판단에 의해 조혈모세포이식술을 실시한 경우에는 이식과 직접 관련된 3주간의 요양급여비용 100분의 50을 본인에게 부담토록 함.
 조혈모세포이식의 요양급여에 관한 기준(보건복지부 고시 제2016-65호, 2016.5.1.) 제4조(요양급여대상자기준)(별표)1-가에 의하면 “조혈모세포이식을 받고자 하는 자는 시술일 현재 만65세 미만이어야 한다.”로 규정하고 있음. 이 건은 현재 기준 연령을 초과하여 환자 측의 요청과 진료 담당의사의 의학적인 판단에 의해 조혈모세포이식술을 실시한 경우이므로 이식과 직접 관련된 3주간의 요양급여비용 100분의 50을 본인에게 부담토록 함.
 조혈모세포이식의 요양급여에 관한 기준(보건복지부 고시 제2016-65호, 2016.5.1.) 제4조(요양급여대상자기준)(별표)1-나에 의하면 “1) 조혈모세포이식을 받고자 하는 자와 조혈모세포를 공여하고자 하는 자는 조직형 검사결과 HLA A, B, C, DR형이 일치하여야 한다. 다만, 다음의 경우에도 실시할 수 있다. (1) 혈연관계에 있는 경우 ① 1 locus 불일치까지 인정한다. ② 2~4 loci 불일치(haploidential)하는 경우 - 혈연 또는 비혈연(국내외)에서 적합한 공여자가 없거나 적합한 제대혈(5/6)을 찾을 수 없는 경우에는 골수형성이상증후군과 완전관해 상태의 급성골수성백혈병에서 인정하고, 그 외 상병은 사례별로 심의하여 결정한다. (2) 비혈연관계에 있는 경우 - 가족내에서 HLA가 일치하는 공여자를 찾을 수 없는 경우 1 allele 불일치까지 인정한다. 2) 제대혈이식 - HLA A, B형의 locus와 DR형의 allele 중 2개(locus 혹은 allele) 불일치(4/6)까지 인정한다.”로 명시되어 있음. 이 건은 급성림프모구백혈병으로 진단되어 비혈연 동종조혈모세포이식 예정으로 조직형 검사결과 HLA가 일치하지 않는바 환자 측의 요청과 진료 담당의사의 의학적인 판단에 의해 조혈모세포이식술을 실시하는 경우, 이식과 직접 관련된 3주간의 요양급여비용 100분의 50을 본인에게 부담토록 함.
--골수형성이상증후군: 6건
 조혈모세포이식의 요양급여에 관한 기준(보건복지부 고시 제2016-65호, 2016.5.1.) 제4조 (요양급여대상자기준) 별표2-가-5)에 의하면 골수형성이상증후군(Myelodysplastic Syndrome)의 요양급여인정기준은 “(1) 골수형성이상증후군 예후분류법(IPSS, IPSS-R, WPSS)인 다음 중 하나에 해당되는 경우 (가) 고위험군인 경우 ① IPSS: Intermediate-2 또는 high ② IPSS-R, WPSS: high 또는 very high (나) 중간위험군(IPSS: Intermediate-1 ; IPSS-R, WPSS: Intermediate)이면서 다음 하나에 해당하는 경우 ① 말초혈액검사 결과 절대호중구수(ANC) 500/㎕ 이하이면서 혈소판 20,000/㎕ 이하 ② Erythropoietin제제, Immuno-Suppressive Therapy(IST)에 불응하거나 치료적응증에 해당되지 않으면서 혈색소 7.0g/dl을 유지하기 위해 최근 6개월이내 지속적인 수혈 요구로 6units 이상의 수혈이 필요한 경우 (2) 소아는 사례별로 결정함” 으로 규정하고 있음. 이 건은 골수형성이상증후군으로 진단되어 중간위험군에 해당되나 말초혈액검사 결과나 수혈요구도가 기준에 해당되지 않음. 따라서 환자 측의 요청과 진료 담당의사의 의학적인 판단에 의해 조혈모세포이식술을 실시하는 경우, 이식과 직접 관련된 3주간의 요양급여비용 100분의 50을 본인에게 부담토록 함.
 조혈모세포이식의 요양급여에 관한 기준(보건복지부 고시 제2016-65호, 2016.5.1.) 제4조(요양급여대상자기준)(별표)1-가에 의하면 “조혈모세포이식을 받고자 하는 자는 시술일 현재 만65세 미만이어야 한다.”로 규정하고 있음. 이 건은 현재 기준 연령을 초과하여 환자 측의 요청과 진료 담당의사의 의학적인 판단에 의해 조혈모세포이식술을 실시한 경우이므로 이식과 직접 관련된 3주간의 요양급여비용 100분의 50을 본인에게 부담토록 함.
 조혈모세포이식의 요양급여에 관한 기준(보건복지부 고시 제2016-65호, 2016.5.1.) 제4조(요양급여대상자기준)(별표)1-나에 의하면 “1) 조혈모세포이식을 받고자 하는 자와 조혈모세포를 공여하고자 하는 자는 조직형 검사결과 HLA A, B, C, DR형이 일치하여야 한다. 다만, 다음의 경우에도 실시할 수 있다. (1) 혈연관계에 있는 경우 ① 1 locus 불일치까지 인정한다. ② 2~4 loci 불일치(haploidential)하는 경우 - 혈연 또는 비혈연(국내외)에서 적합한 공여자가 없거나 적합한 제대혈(5/6)을 찾을 수 없는 경우에는 골수형성이상증후군과 완전관해 상태의 급성골수성백혈병에서 인정하고, 그 외 상병은 사례별로 심의하여 결정한다.”고 명시하고 있음. 이 건은 골수형성이상증후군으로 1차 반일치 동종조혈모세포이식 예정이나 국내외 공여자 검색을 시행하지 않음. 따라서 기준에 해당하지 않으므로 환자 측의 요청과 진료 담당의사의 의학적인 판단에 의해 조혈모세포이식술을 실시한 경우에는 이식과 직접 관련된 3주간의 요양급여비용 100분의 50을 본인에게 부담토록 함.
 조혈모세포이식의 요양급여에 관한 기준(보건복지부 고시 제2016-65호, 2016.5.1.) 제4조 (요양급여대상자기준) 별표2-가-5)에 의하면 골수형성이상증후군(Myelodysplastic Syndrome)의 요양급여인정기준은 “(1) 골수형성이상증후군 예후분류법(IPSS, IPSS-R, WPSS)인 다음 중 하나에 해당되는 경우 (가) 고위험군인 경우 ① IPSS: Intermediate-2 또는 high ② IPSS-R, WPSS: high 또는 very high (나) 중간위험군(IPSS: Intermediate-1 ; IPSS-R, WPSS: Intermediate)이면서 다음 하나에 해당하는 경우 ① 말초혈액검사 결과 절대호중구수(ANC) 500/㎕ 이하이면서 혈소판 20,000/㎕ 이하 ② Erythropoietin제제, Immuno-Suppressive Therapy(IST)에 불응하거나 치료적응증에 해당되지 않으면서 혈색소 7.0g/dl을 유지하기 위해 최근 6개월이내 지속적인 수혈 요구로 6units 이상의 수혈이 필요한 경우 (2) 소아는 사례별로 결정함” 으로 규정하고 있음. 이 건은 골수형성이상증후군으로 진단되어 IPSS, IPSS-R, WPSS 저위험군으로 기준에 해당하지 않음. 따라서 환자 측의 요청과 진료 담당의사의 의학적인 판단에 의해 조혈모세포이식술을 실시하는 경우, 이식과 직접 관련된 3주간의 요양급여비용 100분의 50을 본인에게 부담토록 함.
--비호지킨림프종: 6건
 조혈모세포이식의 요양급여에 관한 기준(보건복지부 고시 제2016-65호, 2016.5.1.) 제4조(요양급여대상자기준)별표 2-가-7)-(1)-(나)에 의하면 비호지킨림프종의 요양급여인정기준은 "표준항암화학요법이나 자가조혈모세포이식 후에 재발 또는 불응성인 경우로서 구제항암화학요법에 부분반응 이상이며 다음 중 하나에 해당하는 경우를 원칙으로 함”으로 규정하고 있음. 이 건은 비호지킨림프종(Chronic lymphocytic leukemia) 상병에 1차 동종조혈모세포이식 예정으로 구제항암화학요법에 부분반응 이상 확인되지 않음. 따라서 고시 기준에 적합하지 아니한바 환자 측의 요청과 진료 담당의사의 의학적인 판단에 의해 조혈모세포이식술을 실시하는 경우, 이식과 직접 관련된 3주간의 요양급여비용 100분의 50을 본인에게 부담토록 함.
 조혈모세포이식의 요양급여에 관한 기준(보건복지부 고시 제2016-65호, 2016.5.1.) 제4조(요양급여대상자기준)(별표)1-나에 의하면 “1) 조혈모세포이식을 받고자 하는 자와 조혈모세포를 공여하고자 하는 자는 조직형 검사결과 HLA A, B, C, DR형이 일치하여야 한다. 다만, 다음의 경우에도 실시할 수 있다. (1) 혈연관계에 있는 경우 ① 1 locus 불일치까지 인정한다. ② 2~4 loci 불일치(haploidential)하는 경우 - 혈연 또는 비혈연(국내외)에서 적합한 공여자가 없거나 적합한 제대혈(5/6)을 찾을 수 없는 경우에는 골수형성이상증후군과 완전관해 상태의 급성골수성백혈병에서 인정하고, 그 외 상병은 사례별로 심의하여 결정한다.”고 명시하고 있음.
 이 건은 비호지킨림프종으로 진단되어 2차 반일치 동종조혈모세포이식 예정이나 비호지킨림프종의 반일치 동종 조혈모세포이식은 기준에 해당하지 않음. 또한, 이 상병에 대한 반일치 동종조혈모세포이식에 대하여는 임상연구, 치료성적 및 효과 등에 대한 자료가 충분히 축적되지 아니한바 환자 측의 요청과 진료 담당의사의 의학적인 판단에 의해 조혈모세포이식술을 실시하는 경우에는 이식과 직접 관련된 3주간의 요양급여비용 100분의 50을 본인에게 부담토록 함.
 T-Lymphoblastic lymphoma/leukemia 상병에 동종조혈모세포이식 예정인 건으로 이 상병은 ALL의 인정기준에 준하여 사례별로 심의하고 있음. 이 건은 완전관해 여부가 확인되지 않아 기준에 해당하지 않으므로, 환자 측의 요청과 진료 담당의사의 의학적인 판단에 의해 조혈모세포이식술을 실시하는 경우에는 이식과 직접 관련된 3주간의 요양급여 비용 100분의 50을 본인에게 부담토록 함.
 조혈모세포이식의 요양급여에 관한 기준(보건복지부 고시 제2016-65호, 2016.5.1.) 제4조(요양급여대상자기준)별표 2-가-7)-(1)-(나)에 의하면 “(나) 표준항암화학요법이나 자가조혈모세포이식 후에 재발 또는 불응성인 경우로서 구제항암화학요법에 부분반응 이상이며 다음 중 하나에 해당하는 경우를 원칙으로 함” 으로 규정하고 있음. 이 건은 비호지킨림프종(Burkitt lymphoma)으로 1차 동종조혈모세포이식 예정이나, 표준항암화학요법에 부분반응 이상으로 확인됨. 따라서 기준에 해당하지 않으므로 환자 측의 요청과 진료 담당의사의 의학적인 판단에 의해 조혈모세포이식술을 실시한 경우에는 이식과 직접 관련된 3주간의 요양급여비용 100분의 50을 본인에게 부담토록 함.
 NK cell lymphoma/leukemia 상병에 1차 동종조혈모세포이식 예정인 건으로 이 상병은 완전관해 여부 확인하여 사례별로 심의하고 있음. 이 건은 영상검사 상 완전관해가 확인되지 않는바 환자 측의 요청과 진료 담당의사의 의학적인 판단에 의해 조혈모세포이식술을 실시하는 경우, 이식과 직접 관련된 3주간의 요양급여비용 100분의 50을 본인에게 부담토록 함.
--중증재생불량성빈혈: 5건
 조혈모세포이식의 요양급여에 관한 기준(보건복지부 고시 제2016-65호, 2016.5.1.) 제4조(요양급여대상자기준)(별표)1-나에 의하면 “1) 조혈모세포이식을 받고자 하는 자와 조혈모세포를 공여하고자 하는 자는 조직형 검사결과 HLA A, B, C, DR형이 일치하여야 한다. 다만, 다음의 경우에도 실시할 수 있다. (1) 혈연관계에 있는 경우 ① 1 locus 불일치까지 인정한다. ② 2~4 loci 불일치(haploidential)하는 경우 - 혈연 또는 비혈연(국내외)에서 적합한 공여자가 없거나 적합한 제대혈(5/6)을 찾을 수 없는 경우에는 골수형성이상증후군과 완전관해 상태의 급성골수성백혈병에서 인정하고, 그 외 상병은 사례별로 심의하여 결정한다.”고 명시하고 있음. 이 건은 중증재생불량성빈혈로 1차 반일치 동종조혈모세포이식 예정이나 이 상병의 반일치 동종조혈모세포이식은 기준에 해당하지 않음. 또한, 제출된 말초혈액검사결과 Very severe Aplastic anemia에 해당되지 않고, 이 상병의 반일치 이식에 대한 임상연구, 치료성적 및 효과 등에 대한 자료가 충분히 축적되지 아니한바, 환자 측의 요청과 진료 담당의사의 의학적인 판단에 의해 조혈모세포이식술을 실시한 경우에는 이식과 직접 관련된 3주간의 요양급여비용 100분의 50을 본인에게 부담토록 함.
  조혈모세포이식의 요양급여에 관한 기준(보건복지부 고시 제2016-65호, 2016.5.1.) 제4조(요양급여대상자기준)(별표)1-나에 의하면 “1) 조혈모세포이식을 받고자 하는 자와 조혈모세포를 공여하고자 하는 자는 조직형 검사결과 HLA A, B, C, DR형이 일치하여야 한다. 다만, 다음의 경우에도 실시할 수 있다. (1) 혈연관계에 있는 경우 ① 1 locus 불일치까지 인정한다. ② 2~4 loci 불일치(haploidential)하는 경우 - 혈연 또는 비혈연(국내외)에서 적합한 공여자가 없거나 적합한 제대혈(5/6)을 찾을 수 없는 경우에는 골수형성이상증후군과 완전관해 상태의 급성골수성백혈병에서 인정하고, 그 외 상병은 사례별로 심의하여 결정한다. (2) 비혈연관계에 있는 경우 - 가족내에서 HLA가 일치하는 공여자를 찾을 수 없는 경우 1 allele 불일치까지 인정한다. 2) 제대혈이식 - HLA A, B형의 locus와 DR형의 allele 중 2개(locus 혹은 allele) 불일치(4/6)까지 인정한다.”로 명시되어 있음. 이 건은 중증재생불량성빈혈로 진단되어 비혈연 동종조혈모세포이식 예정으로 조직형 검사결과 HLA가 일치하지 않음. 따라서 기준에 해당하지 않으므로 환자 측의 요청에 따라 진료 담당의사의 의학적인 판단에 의해 조혈모세포이식술을 실시한 경우에는 이식과 직접 관련된 3주간의 요양급여비용 100분의 50을 본인에게 부담토록 함.
 조혈모세포이식의 요양급여에 관한 기준(보건복지부 고시 제2016-65호, 2016.5.1.) 제4조 (요양급여대상자기준) 별표2-가-4)에 의하면 중증재생불량성빈혈(Severe Aplastic Anemia)은 “골수검사결과 세포충실도가 심하게 낮으면서(cellularity가 25%이하이거나 25～50% 이더라도 조혈관련세포가 남아있는 세포의 30% 이하), 말초혈액검사 결과 다음 중 2개 이상의 소견이 확인되는 때 ① 절대호중구 수(ANC)가 500/㎕ 이하 ② 교정 망상적혈구 1.0% 이하 또는 절대 망상적혈구 60x109/L ③ 혈소판 20,000/㎕ 이하”로 규정하고 있음. 이 건은 말초혈액검사결과 2개 이상의 소견이 확인되지 않음. 따라서 기준에 해당하지 않으므로 환자 측의 요청과 진료 담당의사의 의학적인 판단에 의해 조혈모세포이식술을 실시하는 경우, 이식과 직접 관련된 3주간의 요양급여비용 100분의 50을 본인에게 부담토록 함.
--혈구포식림프조직구증(HLH): 1건
 조혈모세포이식의 요양급여에 관한 기준(보건복지부 고시 제2016-65호, 2016.5.1.) 제4조(요양급여대상자기준)별표 2-가-10)에 의하면 혈구포식림프조직구증(Hemophagocytic Lymphohistiocytosis, HLH)의 요양급여인정기준은 “The Histiocyte Society에서 제시된 진단기준(2004년 제정)을 만족하는 혈구포식림프조직구증 환자 중 가족성(유전적) 또는 비가족성(비유전적) 혈구포식림프조직구증으로 확인된 경우 다만, 비가족성(비유전적) 혈구포식림프조직구증 중에서 호전된 경우는 사례별로 인정함."으로 규정하고 있음. 이 건은 비가족성(비유전적) 혈구포식림프조직구증으로 진단되어 초기치료 후 호전소견임. 진료심사평가위원회 심의 결과 현재 반드시 이식이 필요한 상황으로 판단하기 곤란한 바, 환자 측의 요청과 진료 담당의사의 의학적인 판단에 의해 조혈모세포이식술을 실시하는 경우, 이식과 직접 관련된 3주간의 요양급여비용 100분의 50을 본인에게 부담토록 함.
--일차골수섬유증: 1건
 조혈모세포이식의 요양급여에 관한 기준(보건복지부 고시 제2016-65호, 2016.5.1.) 제4조 (요양급여대상자기준) 별표 2-가-1)에 의하면 급성골수성백혈병(Acute Myeloid Leukemia)의 요양급여인정기준은 “(1) 급성전골수성백혈병(Acute Promyelocytic Leukemia) - 표준치료 후 미세잔류암(Minimal Residual Disease) 양성으로 1차 또는 2차 혈액학적 완전관해된 경우 (2) 급성골수모구성백혈병(Acute Myeloblastic Leukemia, APL 제외) - 1차 또는 2차 혈액학적 완전관해된 경우”로 규정하고 있음. 일차골수섬유증으로 신청되었으나 최근 급성골수성백혈병으로 진행되어 동종조혈모세포이식 예정인 이 건은 최근 시행한 골수검사결과 급성골수성백혈병 소견으로 완전관해가 확인되지 않음. 따라서 기준에 해당하지 아니한바 환자 측의 요청과 진료 담당의사의 의학적인 판단에 의해 조혈모세포이식술을 실시하는 경우, 이식과 직접 관련된 3주간의 요양급여비용 100분의 50을 본인에게 부담토록 함.
--Atypical CML: 1건
 조혈모세포이식의 요양급여에 관한 기준(보건복지부 고시 제2016-65호, 2016.5.1.) 제4조(요양급여대상자기준)(별표)1-나에 의하면 “1) 조혈모세포이식을 받고자 하는 자와 조혈모세포를 공여하고자 하는 자는 조직형 검사결과 HLA A, B, C, DR형이 일치하여야 한다. 다만, 다음의 경우에도 실시할 수 있다. (1) 혈연관계에 있는 경우 ① 1 locus 불일치까지 인정한다. ② 2~4 loci 불일치(haploidential)하는 경우 - 혈연 또는 비혈연(국내외)에서 적합한 공여자가 없거나 적합한 제대혈(5/6)을 찾을 수 없는 경우에는 골수형성이상증후군과 완전관해 상태의 급성골수성백혈병에서 인정하고, 그 외 상병은 사례별로 심의하여 결정한다.”고 명시하고 있음.
 이 건은 Atypical CML으로 진단되어 1차 반일치 동종조혈모세포이식 예정이나 이 상병에 대한 1차 반일치 동종조혈모세포이식은 고시 기준 외임. 또한, 이 상병에 대한 1차 반일치 동종조혈모세포이식에 대하여는 임상연구, 치료성적 및 효과 등에 대한 자료가 충분히 축적되지 아니한바 환자 측의 요청에 따라 진료 담당의사의 의학적인 판단에 의해 조혈모세포이식술을 실시한 경우, 이식과 직접 관련된 3주간의 요양급여비용 100분의 50을 본인에게 부담토록 함.
--Pyruvate kinase deficiency: 1건
 조혈모세포이식의 요양급여에 관한 기준(보건복지부 고시 제2016-65호, 2016.5.1.) 제4조(요양급여대상자기준)(별표)1-나에 의하면 “1) 조혈모세포이식을 받고자 하는 자와 조혈모세포를 공여하고자 하는 자는 조직형 검사결과 HLA A, B, C, DR형이 일치하여야 한다. 다만, 다음의 경우에도 실시할 수 있다. (1) 혈연관계에 있는 경우 ① 1 locus 불일치까지 인정한다. ② 2~4 loci 불일치(haploidential)하는 경우 - 혈연 또는 비혈연(국내외)에서 적합한 공여자가 없거나 적합한 제대혈(5/6)을 찾을 수 없는 경우에는 골수형성이상증후군과 완전관해 상태의 급성골수성백혈병에서 인정하고, 그 외 상병은 사례별로 심의하여 결정한다. (2) 비혈연관계에 있는 경우 - 가족내에서 HLA가 일치하는 공여자를 찾을 수 없는 경우 1 allele 불일치까지 인정한다. 2) 제대혈이식 - HLA A, B형의 locus와 DR형의 allele 중 2개(locus 혹은 allele) 불일치(4/6)까지 인정한다.”고 명시되어 있음. 이 건은 pyruvate kinase deficiency으로 진단되어 비혈연 동종조혈모세포이식 예정으로 조직형 검사결과 HLA가 일치하지 않아 기준에 해당하지 않음.
 또한, 조혈모세포이식의 요양급여에 관한 기준(보건복지부 고시 제2016-65호, 2016.5.1.) 제4조(요양급여대상자기준)(별표)1-다에 의하면 “조혈모세포 2차 이식 - 조혈모세포이식을 시행한 후 재발하여 시행하는 동종 조혈모세포이식의 경우 급성골수성백혈병과 급성림프구백혈병의 경우에는 재발 후 다시 관해 된 때와 중증재생불량성빈혈에서 이식 후 생착에 실패한 경우에 인정한다.”고 명시되어 있음. 따라서 Anemia pyruvate kinase deficiency으로 진단되어 1차 동종조혈모세포이식 후 생착 실패되어 2차 동종조혈모세포이식 예정인 이 건은 고시 기준 외인 바 환자 측의 요청과 진료 담당의사의 의학적인 판단에 의해 조혈모세포이식술을 실시하는 경우, 이식과 직접 관련된 3주간의 요양급여비용 100분의 50을 본인에게 부담토록 함.

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제대혈-총 3건

-급여:1건

--급성골수성백혈병: 1건
 (1) 급성전골수성백혈병(Acute Promyelocytic Leukemia)
  - 표준치료 후 미세잔류암(Minimal Residual Disease) 양성으로 1차 또는 2차 혈액학적 완전관해된 경우
 (2) 급성골수모구성백혈병(Acute Myeloblastic Leukemia, APL 제외)
  - 1차 또는 2차 혈액학적 완전관해된 경우

 고시 기준에 적합하여 요양급여대상자로 인정함.
-선별급여: 2건
--급성골수성백혈병: 1건
 조혈모세포이식의 요양급여에 관한 기준(보건복지부 고시 제2016-65호, 2016.5.1.) 제4조 (요양급여대상자기준) 별표 2-가-1)에 의하면 급성골수성백혈병(Acute Myeloid Leukemia)의 요양급여인정기준은 “(1) 급성전골수성백혈병(Acute Promyelocytic Leukemia) - 표준치료 후 미세잔류암(Minimal Residual Disease) 양성으로 1차 또는 2차 혈액학적 완전관해된 경우 (2) 급성골수모구성백혈병(Acute Myeloblastic Leukemia, APL 제외) - 1차 또는 2차 혈액학적 완전관해된 경우”로 되어 있음.
 급성골수성백혈병으로 동종조혈모세포이식 예정인 이 건은 골수검사와 말초혈액검사 및 영상검사 결과 완전관해가 확인되지 않음. 따라서 기준에 해당하지 않으므로 환자 측의 요청과 진료 담당의사의 의학적인 판단에 의해 조혈모세포이식술을 실시한 경우에는 이식과 직접 관련된 3주간의 요양급여비용 100분의 50을 본인에게 부담토록 함.
--급성림프모구백혈병: 1건
 조혈모세포이식의 요양급여에 관한 기준(보건복지부 고시 제2016-65호, 2016.5.1.) 제4조 (요양급여대상자기준) 별표 2-가-3)에 의하면 급성림프모구백혈병(Acute Lymphoblastic Leukemia)의 요양급여인정기준은 “혈액학적 완전관해상태로 다음 중 하나에 해당하는 경우 인정함 (1) 진단시 15세 이상에서 1차 완전관해된 경우 (2) 진단시 15세 미만에서 1차 완전관해 되고 다음 고위험군 중 하나에 해당하는 경우 (가) 염색체 검사에서 다음 중 하나에 해당하는 경우 ① t(9:22) 혹은 BCR/ABL 유전자 양성 ② t(v;11q23) 또는 MLL 재배열 ③ 염색체수 44 미만 (나) 진단시 1세미만 (다) 백혈구 수 100 X 109/L 이상 (라)진단 후 첫 주기(cycle) 관해 유도에 실패한 경우 (마) T세포 급성림프모구성백혈병에서 다음 중 하나에 해당하는 경우 ① Poor Steroid Response ② SER(Slow Early Response)(7일 또는 14일째 골수검사에서 백혈병세포가 존재하는 경우) ③ Early T cell Precursor Phenotype (3) 1차 완전관해 유지 중 분자생물학적 재발(Molecular Relapse) 또는 미세잔류암(Minimal Residual Disease) 양성인 경우 (4) 2차 이상 완전관해된 경우” 요양급여 대상임. 이 건은 급성림프모구백혈병으로 진단되어 제대혈조혈모세포이식 예정으로 골수검사와 말초혈액검사 및 영상검사 결과 완전관해가 확인되지 않음. 따라서 기준에 해당하지 않으므로 환자 측의 요청과 진료 담당의사의 의학적인 판단에 의해 조혈모세포이식술을 실시한 경우에는 이식과 직접 관련된 3주간의 요양급여비용 100분의 50을 본인에게 부담토록 함.

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자가-총 122건
-급여: 103건
--다발골수종: 44건
 IMWG에서 제시한 다발골수종의 진단 기준에 맞고 이식 적응증에 적합한 경우 요양급여 대상자로 인정함.
--비호지킨림프종: 39건
 1차 표준항암화학요법 후 부분반응 이상이며 다음 각 호의 1에 해당하는 경우 요양급여 대상임.
     ① Mantle Cell Lymphoma stage Ⅱ bulky 이상
     ② Diffuse Large B Cell Lymphoma
       - LDH가 정상보다 높고 Ann Arbor stage III 또는 IV 인 경우
     ③ Burkitt Lymphoma(단, low risk 완전관해 제외)
     ④ Extranodal NK/T-cell Lymphoma(Nasal type)
        (단, stageⅠ완전관해 제외)
     ⑤ Peripheral T-cell Lymphoma
        (단, ALK(+), Anaplastic Large Cell Lymphoma 제외)
     ⑥ Primary CNS Lymphoma
 
 고시 기준에 적합하여 요양급여대상자로 인정함.
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 표준항암화학요법 후 재발 또는 불응성인 경우로서 구제항암화학요법에 부분반응 이상이며 다음 중 하나에 해당하는 경우 요양급여 대상임.
     ① Follicular Lymphoma, Marginal Zone Lymphoma
        Lymphoplasmacytic lymphoma/Waldenstrom's Macroglobulinemia
     ② Lymphoblastic Lymphoma(WHO 진단기준에 따름)
     ③ Mantle Cell Lymphoma
     ④ Diffuse Large B Cell Lymphoma
     ⑤ Burkitt Lymphoma
     ⑥ Peripheral T-cell Lymphoma
     ⑦ Extranodal NK/T-cell Lymphoma
     ⑧ Primary CNS Lymphoma
 
 고시 기준에 적합하여 요양급여대상자로 인정함.
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 Hepatosplenic T cell lymphoma로 자가조혈모세포이식 신청된 사례로 진료심사평가위원회에서 심의한 결과, 구제항암화학요법 후 영상 및 골수에서 완전관해상태 확인되어 자가조혈모세포이식이 효과적일 것이라 판단하여, 동종조혈모세포이식의 우월성에 대한 명확한 근거 없으므로 요양급여로 인정함.
--호지킨림프종: 3건
  조혈모세포이식의 요양급여에 관한기준(보건복지부고시 제2016-65호, 2016.5.1.) 제4조 (요양급여대상자기준)별표2-나-1)-(2)에 의하면 호지킨림프종은 표준항암화학요법 후 재발 또는 불응성인 경우로서 구제항암화학요법에 부분 반응이상인 경우 요양급여 대상임.
  고시 기준에 적합하여 요양급여대상자로 인정함.
--급성골수성백혈병(AML): 4건
 조혈모세포이식의 요양급여에 관한기준(보건복지부고시 제2016-65호, 2016.5.1.) 제4조 (요양급여대상자기준)별표2-나-2)에 의하면
 (1) 급성전골수성백혈병(Acute Promyelocytic Leukemia)
     - 2차 분자생물학적 관해(Molecular Remission)된 경우
 (2) 급성골수모구성백혈병(Acute Myeloblastic Leukemia, APL 제외)
     - 1차 혈액학적 완전관해인 경우 요양급여 대상임.
 
 고시 기준에 적합하여 요양급여대상자로 인정함.
--수모세포종ⓣ: 5건
 조혈모세포이식의 요양급여에 관한기준(보건복지부 고시 제2016-64호, 2016.5.1.) <2회 연속적인 고용량 항암화학요법 및 조혈모세포이식(tandem transplantation)>은 가.신경모세포종, 수모세포종(Medulloblastoma), 원시성신경외배엽종양(PNET), 비정형기형/횡문근종양(AT/RT), 나. 다발골수종 인정기준에 적합한 경우 요양급여 대상임.
또한, 조혈모세포이식의 요양급여에 관한기준 (보건복지부 고시 제2016-65호, 2016.5.1) 제4조 (요양급여대상자기준)별표2-나-9)-(1)-(가)에 수모세포종(Medulloblastoma)은 수술이나 항암화학요법에 부분반응이 있는 다음 중 하나에 해당하는 경우 요양급여 대상임.
      ① 진단 시 3세 이하
      ② 수술 후 잔여종괴가 1.5㎠ 이상인 경우
      ③ 두개강내 전이가 있는 경우
      ④ Anaplastic type

 고시 기준에 적합하여 요양급여대상자로 인정함.
--신경모세포종ⓣ: 3건
 조혈모세포이식의 요양급여에 관한기준(보건복지부 고시 제2016-64호, 2016.5.1.) <2회 연속적인 고용량 항암화학요법 및 조혈모세포이식(tandem transplantation)>은 가.신경모세포종, 수모세포종(Medulloblastoma), 원시성신경외배엽종양(PNET), 비정형기형/횡문근종양(AT/RT), 나. 다발골수종 인정기준에 적합한 경우 요양급여 대상임.
또한, 조혈모세포이식의 요양급여에 관한기준(보건복지부고시 제2016-65호, 2016.5.1.) 제4조 (요양급여대상자기준)별표2-나-5)에 의하면 신경모세포종은 다음 각 호의 1에 해당하는 경우로
 (1) 진단 시 1세 이상이면서 수술 또는 항암제 등으로 부분반응이상을 보이는  Stage IV 또는 N-myc 증폭(+)인 Stage II 이상인 경우
 (2) 국소적으로 재발한 경우 수술 또는 항암제 등으로 부분반응 이상을 보이는 때

 고시 기준에 적합하여 요양급여대상자로 인정함.

※ N-myc증폭(+)인 경우 나이에 상관없이 고위험군에 해당
--호지킨림프종: 9건
 조혈모세포이식의 요양급여에 관한기준(보건복지부고시 제2016-65호, 2016.5.1.) 제4조 (요양급여대상자기준)별표2-나-1)-(2)에 의하면 호지킨림프종은 표준항암화학요법 후 재발 또는 불응성인 경우로서 구제항암화학요법에 부분 반응이상인 경우 요양급여 대상임.
 고시 기준에 적합하여 요양급여대상자로 인정함.
--Germ cell Tumor: 1건
 생식세포종(Germ cell tumor)는 “재발 후 구제항암화학요법에 부분반응 이상인 경우 또는 표준항암화학요법에 반응하지 않는 refractory case로 구제항암화학요법에 부분반응 이상인 경우”로 되어 있음.
 고시 기준에 적합하여 요양급여대상자로 인정함.
송과체아세포종(Pineoblastoma): 1건
 사례별 심의 대상으로 조직검사 결과 Pineoblastoma로 진단되어 1차 자가조혈모세포이식 예정인 건으로, 동 상병은 PNET의 variant로 고위험 소견 확인되어 1차 자가조혈모세포이식을 인정함.
--유윙종양: 2건
 조혈모세포이식의 요양급여에 관한기준(보건복지부고시 제2016-65호, 2016.5.1.) 제4조(요양급여대상자기준)(별표) 2-나-6) 유윙종양, 말초원시성신경외배엽종양(Peripheral PNET)
   (1) 진단 시 다음 고위험군의 하나에 해당하며 수술이나 항암화학요법에 부분반응  이상인 경우
      (가) metastatic disease at diagnosis
      (나) bulky primary tumor ( >200 ml )
      (다) axial site
   (2) 수술 후, 방사선 치료 및 통상적인 화학요법(6개월 또는 6회이상)을 병용하여 부분 반응이상을 보이나, 완전관해에 도달하지 않은 경우
   (3) 재발 또는 불응성으로 구제 항암화학요법에 부분반응 이상인 경우로 되어 있음.
 
 고시 기준에 적합하여 요양급여대상자로 인정함.
-자료보완

--수모세포종: 1건
 조혈모세포이식의 요양급여에 관한 기준(보건복지부 고시 제2016-65호, 2016.5.1.) 제4조(요양급여대상자기준)(별표)2-나-9)-(1)-(가)에 수모세포종(medulloblastoma)은 “수술이나 항암화학요법에 부분반응이 있는 다음 각 호의 1에 해당하는 경우 ①진단시 3세이하 ②수술후 잔여종괴가 1.5㎠ 이상인 경우 ③두개강내 전이가 있는 경우 ④Anaplastic type”로 되어 있으나, 이 건은 현재 CSF침범 소견으로 확인되어 요양급여 대상 여부를 결정하기 위해 추가 자료가 필요하므로 자료보완토록 함.
-선별급여: 18건
--비호지킨림프종: 5건
 1차 표준항암화학요법 후 부분반응 이상이며 다음 각 호의 1에 해당하는 경우 요양급여 대상임.
     ① Mantle Cell Lymphoma stage Ⅱ bulky 이상
     ② Diffuse Large B Cell Lymphoma
       - LDH가 정상보다 높고 Ann Arbor stage III 또는 IV 인 경우
     ③ Burkitt Lymphoma(단, low risk 완전관해 제외)
     ④ Extranodal NK/T-cell Lymphoma(Nasal type)
        (단, stageⅠ완전관해 제외)
     ⑤ Peripheral T-cell Lymphoma
        (단, ALK(+), Anaplastic Large Cell Lymphoma 제외)
     ⑥ Primary CNS Lymphoma
     이 건은 비호지킨림프종으로 1차 자가조혈모세포이식 예정이나 추적 검사결과 부분반응 이상 확인 되지 않으므로 환자 측의 요청과 진료 담당의사의 의학적인 판단에 의해 조혈모세포이식술을 실시한 경우에는 이식과 직접 관련된 3주간의 요양급여비용 100분의 50을 본인에게 부담토록 함.
 표준항암화학요법 후 재발 또는 불응성인 경우로서 구제항암화학요법에 부분반응 이상이며 다음 중 하나에 해당하는 경우 요양급여 대상임.
     ① Follicular Lymphoma, Marginal Zone Lymphoma
        Lymphoplasmacytic lymphoma/Waldenstrom's Macroglobulinemia
     ② Lymphoblastic Lymphoma(WHO 진단기준에 따름)
     ③ Mantle Cell Lymphoma
     ④ Diffuse Large B Cell Lymphoma
     ⑤ Burkitt Lymphoma
     ⑥ Peripheral T-cell Lymphoma
     ⑦ Extranodal NK/T-cell Lymphoma
     ⑧ Primary CNS Lymphoma
이 건은 비호지킨림프종(T lymphoblastic lymphoma)으로 1차 자가조혈모세포이식 예정이나 표준항암화학요법 후 재발 또는 불응성인 경우로 확인 되지 않으므로 환자 측의 요청과 진료 담당의사의 의학적인 판단에 의해 조혈모세포이식술을 실시한 경우에는 이식과 직접 관련된 3주간의 요양급여비용 100분의 50을 본인에게 부담토록 함.
 조혈모세포이식의 요양급여에 관한 기준(보건복지부 고시 제2016-65호, 2016.5.1.) 제4조(요양급여대상자기준)(별표)1-가에 의하면 “조혈모세포이식을 받고자 하는 자는 시술일 현재 만65세 미만이어야 한다.”로 되어 있으나 이 건은 현재 기준 연령을 초과하여 환자 측의 요청과 진료 담당의사의 의학적인 판단에 의해 조혈모세포이식술을 실시한 경우이므로 이식과 직접 관련된 3주간의 요양급여비용 100분의 50을 본인에게 부담토록 함.
--다발골수종: 2건
 IMWG에서 제시한 다발골수종의 진단 기준에 맞고 이식 적응증에 적합한 경우 요양급여 대상자로 인정하고 있음.
 자가조혈모세포이식 예정인 동 건은 제출된 검사결과를 참조할 때 조혈모세포이식이 반드시 요구되는 다발성골수종의 범주에 포함된다고 판단하기 곤란한바 환자 측의 요청과 진료 담당의사의 의학적인 판단에 의해 조혈모세포이식술을 실시한 경우에는 이식과 직접 관련된 3주간의 요양급여비용 100분의 50을 본인에게 부담토록 함.
--AL 아밀로이드증: 1건
 조혈모세포이식의 요양급여에 관한 기준(보건복지부 고시 제2016-65호, 2016.5.1.) 제4조(요양급여대상자기준)(별표)1-가에 의하면 “조혈모세포이식을 받고자 하는 자는 시술일 현재 만65세 미만이어야 한다.”로 되어 있으나 이 건은 현재 기준 연령을 초과하여 환자 측의 요청과 진료 담당의사의 의학적인 판단에 의해 조혈모세포이식술을 실시한 경우이므로 이식과 직접 관련된 3주간의 요양급여비용 100분의 50을 본인에게 부담토록 함.
--anaplasticoliodendroglioma: 1건
 이 건은 anaplasticoliodendroglioma으로 진단되어 2차 자가조혈모세포이식 예정으로 조혈모세포이식의 요양급여에 관한기준(보건복지부 고시 제2016-65호, 2016.5.1.) 제4조(요양급여대상자기준) (별표)에 해당되지 않으며, 2차 이식에 대한 임상연구, 치료성적 및 효과 등에 대한 자료가 충분히 축적되지 아니한바, 환자 측의 요청과 진료 담당의사의 의학적인 판단에 의해 조혈모세포이식술을 실시한 경우에는 이식과 직접 관련된 3주간의 요양급여비용 100분의 50을 본인에게 부담토록 함.
--Astroblastoma: 1건
 이 건은 Astroblastoma으로 진단되어 2차 자가조혈모세포이식 예정으로 조혈모세포이식의 요양급여에 관한기준(보건복지부 고시 제2016-65호, 2016.5.1.) 제4조(요양급여대상자기준) (별표)에 해당되지 않으며, 2차 이식에 대한 임상연구, 치료성적 및 효과 등에 대한 자료가 충분히 축적되지 아니한바, 환자 측의 요청과 진료 담당의사의 의학적인 판단에 의해 조혈모세포이식술을 실시한 경우에는 이식과 직접 관련된 3주간의 요양급여비용 100분의 50을 본인에게 부담토록 함.
--ChoroidPlexus Carcinoma: 1건
 이 건은 ChoroidPlexus Carcinoma으로 진단되어 2차 자가조혈모세포이식 예정으로 조혈모세포이식의 요양급여에 관한기준(보건복지부 고시 제2016-65호, 2016.5.1.) 제4조(요양급여대상자기준) (별표)에 해당되지 않으며, 2차 이식에 대한 임상연구, 치료성적 및 효과 등에 대한 자료가 충분히 축적되지 아니한바, 환자 측의 요청과 진료 담당의사의 의학적인 판단에 의해 조혈모세포이식술을 실시한 경우에는 이식과 직접 관련된 3주간의 요양급여비용 100분의 50을 본인에게 부담토록 함.
--Anaplastic Ependymoma: 1건
 이 건은 Anaplastic Ependymoma으로 진단되어 2차 자가조혈모세포이식 예정으로 조혈모세포이식의 요양급여에 관한기준(보건복지부 고시 제2016-65호, 2016.5.1.) 제4조(요양급여대상자기준) (별표)에 해당되지 않으며, 2차 이식에 대한 임상연구, 치료성적 및 효과 등에 대한 자료가 충분히 축적되지 아니한바, 환자 측의 요청과 진료 담당의사의 의학적인 판단에 의해 조혈모세포이식술을 실시한 경우에는 이식과 직접 관련된 3주간의 요양급여비용 100분의 50을 본인에게 부담토록 함.
--Glioblastoma Multiforme(GBM): 1건
 이 건은 Glioblastoma Multiforme(GBM)로 조혈모세포이식의 요양급여에 관한기준(보건복지부 고시 제2016-65호, 2016.5.1.) 제4조(요양급여대상자기준) (별표)에 해당되지 않으며, 추적 검사결과 부분반응 이상 확인 되지 않은바 환자 측의 요청과 진료 담당의사의 의학적인 판단에 의해 조혈모세포이식술을 실시한 경우에는 이식과 직접 관련된 3주간의 요양급여비용 100분의 50을 본인에게 부담토록 함.
--급성골수성백혈병(AML): 2건
 급성전골수성백혈병으로 진단되어 자가조혈모세포이식 예정인 이 건에 대하여 진료심사평가위원회(조혈모세포이식)에서 논의한 심의사례, 임상진료지침 등을 토대로 제출된 자료를 검토한 결과, 1차 molecular remission에 도달한 현재 상황이 반드시 이식이 필요하다고 판단하기 곤란한바 환자 측의 요청과 진료 담당의사의 의학적인 판단에 의해 조혈모세포이식술을 실시하는 경우, 이식과 직접 관련된 3주간의 요양급여비용 100분의 50을 본인에게 부담토록 함.
 조혈모세포이식의 요양급여에 관한 기준(보건복지부 고시 제2016-65호, 2016.5.1.) 제4조 (요양급여대상자기준)별표2-나-2)에 의하면 급성골수성백혈병(Acute Myeloid Leukemia)의 요양급여기준은 (1) 급성전골수성백혈병(Acute Promyelocytic Leukemia) - 2차 분자생물학적 관해(Molecular Remission)된 경우, (2) 급성골수모구성백혈병(Acute Myeloblastic Leukemia, APL 제외) - 1차 혈액학적 완전관해인 경우로 되어있음. 이 건은 급성골수성백혈병으로 진단되어 자가조혈모세포이식 예정으로 현재 2차 혈액학적 완전관해로 임상연구, 치료성적 및 효과 등에 대한 자료가 충분히 축적되지 아니한바, 환자 측의 요청과 진료 담당의사의 의학적인 판단에 의해 조혈모세포이식술을 실시하는 경우, 이식과 직접 관련된 3주간의 요양급여비용 100분의 50을 본인에게 부담토록 함.
--수모세포종ⓣ: 1건
 조혈모세포이식의 요양급여에 관한 기준(보건복지부 고시 제2016-65호, 2016.5.1.) 제4조(요양급여대상자기준)(별표)2-나-9)-(1)-(가)에 수모세포종(medulloblastoma)은 “수술이나 항암화학요법에 부분반응이 있는 다음 각 호의 1에 해당하는 경우 ①진단시 3세이하 ②수술후 잔여종괴가 1.5㎠ 이상인 경우 ③두개강내 전이가 있는 경우 ④Anaplastic type”로 되어 있으나, 이 건은 '17.4.24. 시행한 MRI 영상검사 상 부분반응 이상이 확인되지않아 현재 조혈모세포이식이 반드시 필요한 상황으로 판단키 곤란하므로 환자 측의 요청과 진료 담당의사의 의학적인 판단에 의해 조혈모세포이식술을 실시하는 경우, 이식과 직접 관련된 3주간의 요양급여비용 100분의 50을 본인에게 부담토록 함.
--신경모세포종ⓣ: 1건
 조혈모세포이식의 요양급여에 관한 기준(보건복지부 고시 제2016-65호, 2016.5.1.) 제4조 (요양급여대상자기준)(별표)2-나-5)에 신경모세포종은 "(1) 진단시 1세이상이면서 수술 또는 항암제 등으로 부분반응 이상을 보이는 stageⅣ 또는 N-myc 증폭(+)인 stageⅡ 이상인 경우, (2) 국소적으로 재발한 경우 수술 또는 항암제 등으로 부분반응 이상을 보이는 경우"로 되어 있음. 이 건은 신경모세포종 상병에 Tandem Transplantation을 예정하고 있는 건으로 부분반응 이상이 확인되지않아 환자 측의 요청과 진료 담당의사의 의학적인 판단에 의해 조혈모세포이식술을 실시하는 경우이므로 이식과 직접 관련된 3주간의 요양급여비용 100분의 50을 본인에게 부담토록 함.
--Germ cell Tumor: 1건
 이 건은 Germ cell Tumor로 진단되어 3차 자가조혈모세포이식 예정으로 조혈모세포이식의 요양급여에 관한기준(보건복지부 고시 제2016-65호, 2016.5.1.) 제4조(요양급여대상자기준) (별표)에 해당되지 않으며, 3차 이식에 대한 임상연구, 치료성적 및 효과 등에 대한 자료가 충분히 축적되지 아니한바, 환자 측의 요청과 진료 담당의사의 의학적인 판단에 의해 조혈모세포이식술을 실시한 경우에는 이식과 직접 관련된 3주간의 요양급여비용 100분의 50을 본인에게 부담토록 함.
계-286

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 ⓣ: tandem transplantation (2회 연속적인 고용량 항암화학요법 및 자가 조혈모세포이식)