스핀라자 급여기준 관련 질의·응답 /2023-184호
스핀라자 급여기준 관련 질의·응답
1 기존 스핀라자주 투여 중 환자에 경과 규정을 두는 이유는?
○ 금번 개정 규정에서 그간 운동평가도구가 제한적이라는 지적에
따라 연령 및 환자 상태 등에 따라 보다 적절한 평가가 가능하도록
검증된 운동기능평가 도구를 추가하였고, 기존 및 신규 환자 모두에
동일하게 적용할 예정임
다만, 기존 스핀라자주 투여 중인 환자의 경우 새롭게 추가되는
운동기능 평가도구 적용시 치료 시작 전 운동기능평가 점수가 부재
하여 변경된 중단기준 적용에 제한점이 있는 바, 종전 규정의 중단
기준을 적용하고자 경과 규정을 두는 것임
2 기존 스핀라자주 투여 중 환자의 새로 추가된 도구 적용시
평가 방법은?
○ 운동기능은 환자의 연령, 상태 등을 고려하여 운동기능 평가
도구의 추가가 필요한 경우 추가시점 이후로는 두 가지 운동기능
평가결과를 모두 제출토록 하여 평가하되,
○ 기존에 이미 6회 이상 투여한 환자의 경우 새로운 운동기능평가
제출 당시 최초 평가로부터 스핀라자주 2회 투여 후(이후는 매 1회
투여 후) 직전 평가 시점 대비 2회 연속 운동기능의 유지 또는 개선
을 입증하지 못하는 경우 중단하게 되며,
○ 기존에 6회 투여를 완료치 않은 경우의 평가시점 및 새로운 도구
의 평가에 있어 의학적 판단이 필요한 경우에는 건강보험심사평가
원장이 정하는 위원회의 결정에 따를 예정임
○ 단, 새로 추가되는 운동기능 평가도구를 적용한 평가 방법은 고시
개정 이후 도래하는 운동기능평가결과 제출시점부터 기존 도구와
함께 제출되는 경우에 한해 적용될 예정임
3 신규 투여 환자에서 운동기능 평가도구 중 보조평가도구를 약제
투여 중단 여부 결정시 고려하는 경우는?
○ 운동기능 평가도구는 약제 투여 시점 연령에 따라 요양기관에서
주평가도구는 필수로 제출하여야 하고, 보조평가도구는 필요시 제출
가능하나, 최초 사전승인 신청시부터 환자의 연령 및 상태를 고려
하여 주평가도구와 보조평가도구가 모두 제출되는 경우에 한해
보조평가도구 운동기능 평가결과를 약제 투여 중단 여부 평가시
고려함
4 금번 고시에서 개선의 정의를 새로 정립하였는데, 개선 후 유지에서
적용하는 방법은?
○ 약제 투여 이후 개선의 의미를 명확히 하고자 운동기능평가도구별
최소한의 임상적 의미있는 개선(MCID, MInimal Clinically Important
Difference)을 새로 정립하였음
○ 운동기능의 개선을 판단할 도구별로 해당 점수 이상 증가(예,
HFMSE 3점 이상)한 경우를 개선으로, 개선 후 유지는 도구별로
최초의 임상적으로 의미 있는 점수만큼의 개선이 계속 유지가
되어야 개선 후 유지로 판단함
○ 다만, 의학적 판단이 필요한 경우에는 건강보험심사평가원장이
정하는 위원회의 결정에 따를 예정임
5 SMA Type 정의
○ SMA Type의경우 교과서, 제외국평가(NICE, PBAC), 임상문헌
(ENDEAR, CHERISH 연구 등)을 참고하여 증상발현시기에 따라
아래와 같이 구분함.
| SMA type | 증상발현 시기 |
| 1형 | 6개월 이하 |
| 2형 | 6개월 초과～18개월 이하 |
| 3형 | 18개월 초과～18세 이하 |
| 4형 | 18세 초과 |
6 급여기준의 연령 판단은?
○ 생후 나이(월령) 조건은 달력 기준으로 판단함.
1) 생후 6개월 미만: 출산일 + 6개월 되는 날의 전날까지
예) ’23.1.5. 출생 시 23.7.4.일까지 생후 6개월 미만으로 판단함.
2) 생후 24개월 이하: 출산일 + 25개월 되는 날의 전날까지
생후 24개월 초과: 출산일 + 25개월 되는 날부터
예) ’23.1.5. 출생 시 ’25.2.4.일까지 생후 24개월 이하로 판단함.
’23.1.5. 출생 시 ’25.2.5.일부터 생후 24개월 초과로 판단함.
3) 5세 미만: 출산일 + 5년 되는 날의 전날까지
예) ’23.1.5. 출생 시 ’28.1.4.일까지 5세 미만으로 판단함.
4) 18세 이하: 출산일 + 19년 되는 날의 전날까지
예) ’03.1.5. 출생 시 ’22.1.4.일까지 18세 이하로 판단함.